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阿伐普替尼(Avapritinib, Ayvakit)是一种针对KIT/PDGFRA激活环突变体的强效、选择性小分子抑制剂,该药在中国已被批准用于治疗携带PDGFRA 18号外显子突变(包括PDGFRA D842V)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成年患者,这是中国首次批准针对这一患者群体的精准疗法。
阿伐普替尼在中国GIST患者的三线和后线治疗中具有临床活性,是潜在的治疗选择。一项开放标签、多中心1/2期临床试验评估了阿伐替尼用于不可切除或转移性GIST患者的结果,中位治疗时间为25.4周。
在PDGFRA D842V突变型GIST患者中,客观缓解率(ORR)为75%,包括15名部分缓解(PR)的患者。同样,在三线和四线治疗亚组中,9名(39%)患者有客观缓解,其中1名(4%)患者完全缓解,8名(35%)患者部分缓解。41名患者发生了3/4级治疗相关不良事件,其中最常见的是贫血(32%)
在该研究的第一阶段,研究人员旨在确定第二阶段的推荐剂量——每天200mg和300mg之间,并评估其安全性和药代动力学特征。在第二阶段,他们评估了初步疗效,并进一步评估了300mg剂量治疗后的安全性和药代动力学特征。
患者的中位年龄为63岁(范围为43-70岁)。大多数患者为男性,ECOG表现评分为1.截至2020年7月31日,有60名患者接受了阿伐普替尼的治疗,包括6名接受200mg治疗的患者和54名接受300mg治疗的患者。40名患者仍在接受治疗,20名患者因死亡、疾病进展或不良事件而停止治疗。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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