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2020年12月,美国食品和药物管理局(FDA)已批准帕纳替尼(ponatinib,普纳替尼)的补充新药申请(sNDA),用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期(CP)慢性粒细胞白血病(CML)成人患者。
此次帕纳替尼的获批基于2期OPTIC试验(帕纳替尼治疗CML)的数据、以及2期PACE试验(帕纳替尼治疗Ph+ALL和CML)的5年数据,OPTIC试验数据显示,在治疗第12个月时,采用新批准的基于缓解的优化给药方案的患者中,有42%的患者达到≤1%的BCR-ABL1IS,在中位随访28.5个月期间,73%的患者持续缓解。PACE试验数据显示,治疗12个月,有55%的患者实现了主要细胞遗传学缓解(MCyR)。
除了以上白血病治疗药物获批以外,诸如STAMP抑制剂asciminib、CD47单抗magrolimab等疗法也在临床试验中显现出良好的效果,有望在未来成为白血病治疗的重要方法。自2017年8月FDA批准第一个基因治疗方法CAR-T细胞药物上市之后,研究人员正在开发新的CAR-T免疫疗法用于白血病的治疗,英国大奥蒙德街儿童医院正在开展一项新型CAR-T细胞免疫疗法,目前该疗法已在既往无法治愈的急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童中达到出色结果,并有望更快地靶向癌细胞并降低不良反应。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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