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泊马度胺与当今小分子药王、另一个类似物来那度胺的结构也非常相似。泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗晚期复发/难治多发性骨髓瘤(RRMM)安全性良好。据相关调研统计,接受泊马度胺单一治疗的病友达到客观缓解率(ORR)可达7.4%。而泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗多发性骨髓瘤,可有29.2%的病友达到ORR.
在IFM2009-02试验中,研究者观察到当这些患者具有不良细胞遗传学(17p缺失和[4;14]易位)时,他们的中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)较短。随后,在IFM 2010-02试验中,研究者试图确定如果不良细胞遗传学的MM进行早期治疗,能否从泊马度胺-地塞米松疗法中获益。意向性治疗患者群包括50名患者,中位年龄为63岁(38%的患者年龄≥65岁)。17p缺失组和t(4;14)组的进展时间(TTP,7.3vs 2.8个月)、缓解持续时间(8.3vs 2.4个月)和总生存率(ORR,32%vs 15%)方面有显著差异。经泊马度胺-地塞米松治疗之后,两组患者的OS延长,尤其是t(4;14)组患者,考虑到TTP较短,表明复发患者可以通过非一线疗法救治。泊马度胺-地塞米松——一种双重免疫调节药物疗法——治疗伴有不良细胞遗传学的早期RRMM有效且耐受性良好,尤其是17p缺失患者,这一类患者的特点是难治状态发展迅速,预后较差。未来研究的目标是探索泊马度胺-地塞米松治疗17p缺失的潜在作用机制。
但服用该药也会出现一定的副作用,轻者有疲乏无力、恶心呕吐、腹泻发热、感染、呼吸困难等症状。重者会出现肺炎、肾脏衰竭、高钙血症、尿路感染等。部分病友还会出现中性粒细胞减少、血小板减少等症状。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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