吉非替尼吉非替尼(Xospata)治疗FLT3突变急性髓系白血病患者效果好吗？

急性髓系白血病（AML）是一组异质性很强的恶性血液系统肿瘤，不同患者的细胞遗传学、分子生物学和临床表现差异很大。FLT3是AML最常见的基因突变，严重影响患者的预后。吉瑞替尼是全国首款用于治疗难治性FLT3突变AML的药物。

　　临床研究提示，FLT3-ITD阳性患者占AML的1/3左右，但接受一线化疗后完全缓解率低，早期死亡率和早期复发率高，达到二次完全缓解的病人数少。吉瑞替尼这种靶向治疗药物，针对的患者群体是复发/难治性FLT3突变AML患者。根据ADMIRAL 3期临床试验，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药使FLT3-ITD突变复发或难治性AML患者的总缓解率从26%提升至68%，中位生存期从5.6个月延长至9.3个月。

　　因此用于复发性或者难治性FLT3突变AML靶向药物吉瑞替尼，在中国正式上市为复发/难治性FLT3-ITD突变AML患者提供了一个新的治疗手段，使其缓解机会大大提高，为桥接移植提供机会。同时，吉瑞替尼单药治疗即可达到一般初治AML的有效缓解率（60%-70%），而靶向治疗毒副作用相对较低，为AML治疗提供了新的途径。

　　AML靶向治疗拥有特定的作用靶点和抗肿瘤作用，并且毒性明显减少，开创了AML治疗的新领域。目前用于AML治疗主要为小分子靶向药物，如BCL-2抑制剂，吉瑞替尼等。至于在什么情况下可以接受靶向治疗，是靶向药物单药治疗还是与化疗、免疫治疗、去甲基化药物等联合应用，还需要根据循证医学结果并结合患者具体情况来决定。目前为止，化疗仍是大部分AML患者治疗的基础，不能完全被取代。将来可能首先进入靶向药物联合化疗的时代，随着更多靶向药物涌现，出现靶向药物的联合应用才有可能进入“无化疗时代”。

　　首先，吉瑞替尼是我国FLT3突变复发难治AML患者的首选，将填补部分AML患者治疗需求上的空缺，带来治疗缓解的新希望。其次，吉瑞替尼作为口服药物，与挽救性化疗相比，在治疗的前30天未出现较大毒性，这有利于吉瑞替尼的门诊用药。另外，吉瑞替尼目前是FLT3突变复发或难治性AML患者的适应症，但其联合3+7诱导化疗用于新诊断AML患者的I期研究结果也非常可观，多个吉瑞替尼联合其他药物用于新诊断AML患者的II/III期研究正在进行中，期待结果公布，可扩大吉瑞替尼的适应症，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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