尼罗替尼可用于治疗2岁以上白血病患儿？

时间：2022.09.22作者： 浏览次数：362

尼罗替尼是一款为CML设计的二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是中国目前唯一同时具有CML一线和二线治疗适应症的二代TKI.这是继2009年尼罗替尼获批用于治疗既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期或加速期成人患者和2016年获批用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期成人患者后，在中国获批的又一适应症。新适应症的获批使尼罗替尼成为国内二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物中唯一用于治疗儿童慢性髓性白血病的药物。

　　公开数据显示，慢性髓性白血病（CML）占所有白血病的15%，CML在儿童较为罕见，占CML患者比例小于10%；但与成人CML相比，儿童及青少年CML有独特的临床表现、实验室和细胞遗传学特征。儿童CML更具侵袭性，如白细胞计数中位值更高、脾大更明显、外周血原始细胞计数更高、血红蛋白水平更低。

　　目前儿童CML的治疗选择非常有限，尼罗替尼获批新适应症，将帮助解决慢性期Ph+ CML患儿的临床需求，为患儿及其家属带来新的希望。国内外的医学实践也证实了TKI治疗获得深度分子学反应持续超过2年的患者中，约有一半的患者，在规律、严密的随访监测条件下，可获得长期的无治疗缓解，实现临床治愈。

　　慢性髓性白血病是人类历史上第一种可以通过小分子靶向药物进行有效治疗的癌症。伴随药物治疗和检测技术的进步，CML从不治之症变成可治、可控，到今天，这一疾病已经有望实现“临床治愈”。中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016年版)指出：“改善生活质量和功能性治愈是CML治疗的长期目标。”如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！