Carfilnat联合Venetok可以治疗晚期复发难治性骨髓瘤！

　　对于多发性骨髓瘤复发或难治的患者，对疾病的治疗可能具有挑战性; 然而，许多新药在这一领域正在出现并取得了可喜的成果，比如carfilzomib（卡非佐米）联合Venclexta（维耐托克）。

　　在第23届国际大会上恶性血液病：关注白血病，淋巴瘤和骨髓瘤，早期数据显示了治疗方法的潜力，例如靶向药物，抗体 - 药物偶联物（ADC），双特异性T细胞参与者（BiTE）和嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。

　　将采用更多基于免疫的方法，并真正使用精确医学来帮助确定那些可能对某些靶向治疗更敏感或更具抵抗力的患者。

　　例如，正在进行的II期研究的结果显示，venetoclax（Venclexta），卡非佐米（Kyprolis）的组合引起100％客观反应率，具有非常好的部分反应或更高的86％的患者多重患者骨髓瘤伴复发/难治性t（11; 14）疾病。

　　此外，XPO1（CRM1）抑制剂selinexor已经证明有趣的反应率和患者五难治性疾病存活益处。2然而，在2019年2月，FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以8比5的比例投票反对加速批准该患者人群中的selinexor新药申请，理由是在IIb期STORM试验中导致患者死亡的重大安全问题。3此外，STORM是一项单臂组合试验，之前的I期研究尚未证实该药物具有强烈的单药治疗活性。

　　Emory大学医学院血液学和肿瘤内科教授兼主席Lonial,埃默里大学Winship癌症研究所首席医疗官，讨论了一些治疗患者的新兴药物多发性骨髓瘤晚期复发。OncLive:多发性骨髓瘤治疗的现状是什么，特别是对于晚期复发的患者；晚期复发或难治性骨髓瘤患者的管理非常具有挑战性。一组[研究人员]汇集了一系列近150名患者，这些患者在daratumumab（Darzalex）时代基本上是四或五难治疗，并显示他们的中位预期总生存期约为11个月。对任何治疗的反应持续时间往往非常短，因此这是一组明确代表未满足的医疗需求的患者。

　　在XPO1之后使用selinexor或其他目标肯定是有趣和令人兴奋的事情，尽管FDA的ODAC对其进行了负面评价，但它显然是这一部分患者的活跃因素，以及我们如何结合这是一个未来的问题。Venetoclax（Venclexta）是另一种属于这一类的药物。单独或组合使用这些数据非常令人鼓舞，这表明它可能能够克服耐药性。其他潜在的疗法包括BCMA定向的CAR T细胞，ADC或BiTE.这些确实代表了骨髓瘤治疗未来的重要组成部分。

　　这一种组合非常昂贵的药物，因此，对于赚不到一定金额的患者，希望社会力量，慈善机构为骨髓瘤患者提供帮助。

　　对于部分患者，重要的一点是要注意，因为我们现在有这种药物可供使用，所以这项研究适合所有人。它有一个剂量发现部分，然后他们每周一次接受70 mg / m 2的卡非佐米和800的venetoclax.并且有惊人的反应。正如你所料，我认为100％的（11; 14）都有回应。

　　希望它可能有助于其他患者，同时希望看到更多的数据，因为很多患者也对蛋白酶体抑制剂有反应。这些数据令人印象深刻。患有复发或难治性骨髓瘤的患者，每一个组合我都能想到谁在CR [完全缓解]现在生活质量非常好，毒性特征非常好，这是一种耐受性很好的药物。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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