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关于白血病,几乎人人得知,却又知之甚少。白血病,也称为血癌。是造血系统最常见的恶性肿瘤,同时也是对人类健康威胁最大的恶性肿瘤之一。在白血病中,骨髓会产生大量异常白细胞,这些细胞将健康血细胞排挤出去,使血液很难发挥作用。白血病首次被定义是在1847年,由德国病理学家鲁道夫·魏尔啸完成。随后他又于1856年将白血病分为2种类型——脾型和淋巴型。1946年6月,全球第1例化学药物在治疗白血病方面获得成效,由此开辟了白血病治疗新纪元。到1947年,波士顿病理学家西德尼·法伯由过去的实验相信,叶酸模拟的氨基蝶呤可以治疗儿童白血病。通过为白血病患儿注射氨基喋呤,他发现大多数患儿骨髓皆有改善迹象,虽然没能真正治愈白血病患儿,但这些成果为之后的研究奠定了重要基础。180多年来,随着医学不断进步,以及一代又一代研究人员的努力探寻,对于白血病的治疗不断取得新突破,各种抗白血病新药也相继问世。
2018年9月13日,又一款白血病治疗新药获得美国食品药品管理局(FDA)批准。这款由阿斯利康公司研发的静脉注射剂——鲁磨西替专门针对已经至少接受过两种全身性治疗(其中包括嘌呤核苷类似物疗法)的毛细胞白血病患者。它是一种靶向CD22的细胞毒素,也是治疗毛细胞白血病患者的第一例细胞毒素疗法。
毛细胞白血病是一种少见的B淋巴细胞肿瘤,约占全部白血病的2%。可能造成患者疲乏、无力、腹部胀满、出血和感染。现有疗法主要是采用嘌呤类药物及脾切除、联合化疗,以及应用利妥昔单抗治疗。这些疗法虽然可以在初期产生效果,但资料显示,有高达40%的患者会面临疾病复发,且后续治疗选择非常有限。
“鲁磨西替填补了毛细胞白血病的患者未被满足的医疗需求,这些患者在尝试其他FDA批准的治疗后疾病继续恶化。” FDA肿瘤卓越中心主任、医学博士理查德·帕兹杜尔说。“这种疗法是国家癌症研究所开展的重要研究,该研究为这种罕见白血病患者带来了新型的治疗方法和临床试验。” 帕兹杜尔博士继续说道。目前,FDA已经批准鲁磨西替的快速通道和优先审评资格,并授予其孤儿药资格。希望鲁磨西替可以尽快运用到毛细胞白血病患者的实际治疗中,为广大白血病患者的生命保驾护航。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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