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维纳妥拉（Venetoclax,又称维奈托克），是全球首个靶向B细胞淋巴瘤因子2（B-cell lymphoma 2，BCL-2）的小分子选择性抑制剂类药物，由美国艾伯维公司和瑞士罗氏公司联合开发，最早于2016年4月11日获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，商品名为唯可来/Venclexta.
在中国，维纳妥拉（唯可来）于2020年12月获批，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适于强诱导化疗，或者年龄75岁及以上新诊断的成人AML患者。维纳妥拉是中国首个获批的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，标志着中国AML领域进入了靶向治疗时代。
维纳妥拉主要作用是通过抑制BCL-2，来诱导肿瘤细胞凋亡。前期的临床研究数据表明，阿扎胞苷联合维纳妥拉的方案比起传统化疗能显著提高老年AML患者的治疗反应率，并且改善长期预后。
目前FDA已获批的适应症包括：
1、治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的患者，无论有无17p缺失，但至少接受过一种治疗。
2、联合利妥昔单抗治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的成年患者。
3、联合阿扎胞苷，或地西他滨或小剂量阿糖胞苷一线治疗75岁以上或因患有合并症而不能使用强化诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病成年人。
值得一提的是，由于急性髓系白血病多发于中老年患者，对于不能接受化疗或骨髓移植的患者，几乎没有其他的治疗选择。
而维纳妥拉可在不适合接受化疗的老年急性髓系白血病患者中产生快速和持久的应答。高缓解率、低早期死亡率令维纳妥拉成为老年急性髓系白血病患者的一种新的治疗选择。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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