骨髓纤维化用芦可替尼可逆吗，芦可替尼对骨髓纤维化的治疗作用

　　骨髓纤维化（MF）是一种进行性骨髓增殖性肿瘤，中位生存时间短，仅5.7年，高危患者仅2.3年，约半数患者因疾病进展死亡。芦可替尼是一种口服高选择性JAK1/2抑制剂，在改善MF患者脾脏肿大、体质性症状方面有显著疗效，也可延缓或者逆转骨髓纤维化，给MF患者带来生存获益。然而，芦可替尼通常在家中自行给药，患者的依从性以及依从性对治疗的影响尚未可知。近日，探索意大利MF患者接受芦可替尼治疗的依从性的前瞻性队列研究ROMEI的中期分析结果在线发表，本文对该文献进行了详细解读，以期提高临床医生对芦可替尼治疗依从性的重视。

　　研究在意大利42个学术和社区中心进行，纳入了年满18岁、入组前未接受芦可替尼治疗的MF患者。使用Morisky用药依从性量表（MMAS-8）评估了从第4周起患者依从性随时间推移的平均变化，以及所有符合条件的患者和完整完成问卷患者中不同依从性患者比例。结果显示：三分之一MF患者芦可替尼依从性不佳，或可影响患者治疗结果。

　　针对总体人群（n=188）的分析显示，在第4、8、12和24周时分别有87%、83%、78%和71%的患者完成了MMAS-8问卷。从第4周到第24周，平均MMAS-8总分保持稳定。每次就诊时，低、中和高依从性患者的比例也保持稳定，60-75%的患者依从性高，25-40%的MF患者芦可替尼治疗的依从性不佳。问卷完整完成者亚组的分析结果与总人群一致，从第4周到第24周，平均MMAS-8总分保持稳定。64-74%的患者依从性高，26-36%的患者依从不佳。综合来看，三分之一接受芦可替尼治疗的MF患者的依从性不佳，这些患者可能因未充分治疗而破坏疾病控制。

　　在6个月的随访期间，总MMAS-8得分的平均值在总体人群和完整完成者中保持稳定。依从性不佳患者比率分别为25–40%和26–36%，即三分之一接受芦可替尼治疗的患者可能由于依从性差而未得到充分治疗，这可能会破坏疾病控制。为了充分了解和改善药物依从性和临床结果，应努力在未来的临床试验以及日常临床实践中纳入标准化的依从性评估，例如MMAS-8，并制订对应的干预措施来解决这部分患者芦可替尼依从性差的问题。

　　在芦可替尼治疗MF的过程中，除症状问卷和脾脏大小测定等症状监测外，也应定期审查治疗依从性。在反应不佳时，应准确区分治疗不耐受、治疗失败和依从性差导致的疾病控制不佳。该研究是第一项基于MMAS-8问卷评估MF患者芦可替尼治疗依从性的研究。分析结果显示，至少有三分之一的MF患者芦可替尼治疗的依从性差，可能因不依从而未得到充分治疗，在真实临床实践中，这一比例可能被临床医生低估了。考虑到治疗依从性差的临床后果和相关成本，这些数据表明需要进一步研究以增加我们对依从性差背后行为的理解，并制定有效的干预措施来解决这个问题。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：芦可替尼/鲁索替尼(RUXOLITINIB)开启白癜风治疗新时代

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