急性白血病靶向治疗药物，急性髓系白血病有没有靶向药

时间：2022.09.27作者： 浏览次数：340

雷德帕斯，用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病。FDA同时批准了Invivoscribe Technologies公司的伴随诊断试剂盒LeukoStrat CDx FLT3.

　　AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,5年生存率大约20%~25%。根据美国癌症研究所的估计，2016年美国大约有19930例新确诊AML患者，10430例死亡AML患者。

　　FLT3突变是AML患者中一种常见的基因突变，与患者预后较差相关。雷德帕斯是一种口服多激酶抑制剂，可抑制多种调控细胞生长的关键激酶，包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的急性髓性白血病（AML）患者的治疗，是首个用于治疗AML的靶向药物。FDA还批准雷德帕斯用于治疗罕见血液疾病（侵袭性全身性肥大细胞增多症）。

　　FDA曾授予雷德帕斯优先审评、快速通道（肥大细胞增多症）和突破性药物资格（AML）。一项代号为RATIFY的随机研究入组了717例初治AML患者，结果显示，与仅接受化疗的患者相比，雷德帕斯联合化疗可显著延长患者的生存期（74.7 vs 25.6个月）。