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遗传性脊肌萎缩症的治疗包括疾病改善治疗和症状控制两种方法。Nusinersen和zolgensma(onasemoneae abeparovic-xioi)是两种被认可的预防sma恶化的治疗方法，被认为可以缓解疾病。
除了这些疾病缓解疗法之外，SMA管理的其他重要方面还包括家庭方法，如呼吸护理、通过物理治疗优化运动控制以及使用设备支撑脊柱和肌肉。
随着以下两种疗法的获批，SMA疾病缓解疗法取得了实质性的进展：2016年的诺卡松钠和2019年的左根生，以及2020年新获批的Evrysdi(利司匹拉姆)口服药物。
斯平拉扎于2016年获得美国美国食品药品监督管理局食品和药物管理局的批准。药物采取鞘内注射，用针直接将药物注射到脊髓液中。这个过程必须由训练有素的医生来完成。
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Zolgensma于2019年获得FDA批准，可用于患有婴儿形状记忆合金的2岁以下婴儿。用作一次性静脉治疗，左根生的推荐剂量为每公斤体重1.11014个载体基因组(vg)。
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上述两种药物均为注射用，2020年批准口服脊髓性肌萎缩症。
Evrysdi(risdiplam)通过口服注射器、胃造口术或鼻胃管给药，用于治疗成人和2个月以上儿童的脊髓性肌萎缩症(SMA)。Evrysdi(risdiplam)通过运动神经元2(SMN2)剪接修饰物存活。它通过增加SMN2基因产生更多功能性SMN蛋白的能力发挥作用，但SMA患者缺乏这种能力。
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这三种疗法都在SMA上进行了研究，取得了可喜的成果。具体用法需要根据实际情况确定。然后决定哪种治疗方法适合成人或儿童。
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