豇豆素治疗什么？疗效如何？

喜保宁是一种不可逆性的GABA转氨酶抑制剂，可以使脑和脑脊液中GABA的水平升高，从1990年代欧洲开始使用该药物治疗婴儿痉挛症，其效果优于ACTH.2009年，美国FDA批准了该药物在美国应用于婴儿痉挛症，目前在欧洲和北美，该药物均已被列为婴儿痉挛的一线药物治疗方案，并且对TSC患者的药物难治性复杂部分性发作也可能有一定效果。

　　目前喜保宁的具体应用剂量和应用时间还没有一个统一的标准，使用剂量为18–200 mg/kg/day,美国TSC共识上推荐的起始剂量为50 mg/kg/day,其后根据患儿对于药物的反应，逐步增加到100–150 mg/kg/day. 该药物的副作用有嗜睡、肌张力降低、体重增加、失眠等情况，但是其最大的缺点是其对视野的影响，患者可能会出现不可逆的向心性视野缺损（concentric visual field defects）。该副作用具体的发生机理不详，可能是由于视锥细胞和无长突细胞的功能下降造成的。该副作用在成年患者中较儿童患者更为常见，成年患者的发生率约为25%–50%，儿童患者约15%， 婴幼儿约15%–31%。从治疗开始到癫痫缓解的时间约为12-35日，在这段时间内发生视野障碍的概率比较低，目前认为如果应用喜保宁超过12周仍没有明显的效果，可以考虑停用该药物；目前均推荐TSC患者如果服用该药物，建议由眼科医生定期行动态视野检查（kinetic perimetry），以早期患者可能出现的视野缺损。

　　也有人建议采用视网膜电图（electroretinography）行常规检测，但是该技术还没有得到很好的推广。在TSC患者中，如果癫痫控制不良，其带来的认知功能下降后果更加严重，因此目前很多医生均将喜保宁视野缩小的副作用视为不可避免的遗憾，否则其后果将更加严重。由于该药物存在着视野缩小的可能性，所以有学者建议如果患儿已经没有癫痫发作超过6个月，则可以考虑停用该药物，但是停用喜保宁后有癫痫重新发作的可能性。

　　再次说说智商和癫痫的关系吧，TSC合并的婴儿痉挛，标准治疗和首选治疗方案目前已经从ACTH转移到了喜保宁的治疗。在国内也是比较早的推荐这个药物，而且也看到了这个药物的效果。

　　为什么要强烈推荐这个药物，就是因为癫痫和智商发育的关系。TSC导致的婴儿痉挛大多都是在6个月左右的时候发病，1岁之内是孩子智商发育最为关键的时候，喜保宁可以很快速的控制住TSC导致的婴儿痉挛，因此有着一定的预防智力障碍的作用。很明显，国内大多数的TSC孩子，都是在试验了很多药物治疗效果不佳后方才改用喜保宁的，更多的医生和病人早期服用喜保宁，或许可以扭转孩子的病情，改变一个孩子和家庭的命运。 是否服用喜保宁后癫痫控制了，孩子的智商就会好转。

　　TSC孩子的智商发育有两个方面因素：

　　1. 癫痫导致的智商障碍，这个就是为什么强调早期积极的治疗癫痫的原因，如果一个孩子生后6个月即有不停的发作，我们也称之为“灾难性癫痫”，孩子到了5、6岁的年龄，智商已经完全停滞，那么可能即使这个时候控制住了癫痫，也不再有可能重新发育了。所以这就是我们强调对于癫痫要注意早期积极的控制的原因，虽然喜保宁控制癫痫仍然有很多副作用，但是和癫痫控制不住带来的副作用比较起来，现阶段我们仍然要积极的推荐喜保宁的治疗。

　　2. 非癫痫导致的智商障碍。我们注意到很多孩子即使积极的控制住了癫痫，但是仍然会有自闭、智商障碍等情况，对于这部分孩子，医生现阶段仍然无能为力的，很难扭转病情。目前学术界认为，早期服用雷帕霉素或者是依维莫司或许可以起到预防的作用，或许可以在早期防治脑内产生过多的结节，或许会好一些的。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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