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治疗骨髓增生异常(MDS)吃来那度胺/雷利度胺有效果吗?首先来了解来那度胺/雷利度胺是一种什么药物?这是个作用机制复杂的药物,其作用包括:
1、抑制肿瘤坏死因子а
2、白介素-6和IL-12
3、诱导Caspase-8介导的凋亡
4、抑制细胞黏附和血管生成
5、通过诱导白介素-2
6、干扰素г刺激T和NK细胞增殖
7、抑制Akt磷酸化等。
因此,它还有可能抑制恶性克隆细胞增殖,促进其凋亡的效果,临床数据调研有此药列入MDS治疗的结果。
很多病人听闻此药都很关心药物的疗效问题,对比了几组病例试验结果得出结果:
一、对于MDS-5q综合症(其一类型)来那度胺/雷利度胺治疗能取得细胞遗传学缓解,部分患者缓解持续的时间更长。但是即使这些完全缓解的病人,应用更加敏感的检测方法,仍然可以检测到5q-细胞的存在。
二、对于非5q综合征的MDS病人也有效果,同样是临床二期的数据,来那度胺/雷利度胺对于非5q-综合征的输血依赖低危和中危-1的MDS患者也有一定的疗效。主要毒副作用还是中性粒细胞减少与血小板减少问题。
三、除了低危,中危的MDS病人,来那度胺/雷利度胺治疗高危MDS也是存在一定疗效的。
划重点——在伴有染色体异常中,一个及以下者存在疗效,两个或两个以上染色体异常的MDS病人,无一人有效。
对于来那度胺/雷利度胺能否根除恶性克隆造血干细胞的问题,答案是不能有效根除。此药对于MDS是有治疗价值的,但治疗的疗效可能与中性粒细胞和血小板减少程度有关,这是一个治疗的难点,也需要引起安全性的足够重视,这也是影响到病人生存质量以及并发症风险高的因素。
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