Hedgehog抑制剂glasdegibDaurismo有益于白血病患者？

时间：2022.09.28作者： 浏览次数：264

　　(Glasdegib格拉吉布)Daurismo于2017年6月28日被美国食品药品监督管理局（FDA）指定为治疗AML罕用药，欧盟(EU)于2017年10月16日也授予其治疗AML罕用药的认定。2018年11月21日美国FDA宣布批准格拉吉布上市，与低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联用，治疗新确诊的75岁以上，或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的急性髓细胞白血病（AML）患者。

　　目前，已有多种Hedgehog（Hh）信号通路的抑制剂应用于不同类型肿瘤的临床试验，主要包括Smo、Gli1及Shh通路抑制剂，格拉吉布Glasdegib是一种SMO抑制剂。Glasdegib（Daurismo）是目前第一种、也是唯一获得FDA批准治疗AML患者的SMO蛋白受体Hedgehog信号通路抑制剂。2018年11月21日美国FDA已批准其上市，与低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联用，治疗新确诊的75岁以上，或由于合并症而无法使用高强度化疗的急性髓细胞白血病（AML）患者。

　　格拉吉布的批准是基于其在一项名为BRIGHT1003的关键性国际随机2期临床试验中的表现。在这项试验中，115名新确诊AML患者接受了格拉吉布和LDAC的组合疗法，或者LDAC单药疗法的治疗。试验结果表明，接受格拉吉布和LDAC组合疗法的患者的中位总生存期为8.3个月（95%CI:4.4,12.2），显著高于LDAC单药组的4.3个月（95%CI:1.9,5.7）。

　　这一结果表示组合疗法将患者死亡风险降低54%（HR:0.46,95%CI:0.30,0.71,单侧p值=0.0002）。

　　BRIGHT1003试验中，格拉吉布+低剂量阿糖胞苷组最常见的不良反应有：贫血、出血、疲劳、发热性中性粒细胞减少、水肿、肌肉骨骼痛、恶心、呕吐。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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