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米哚妥林已被批准用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症(SM)成年患者,包括侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM以及肥大细胞白血病。晚期系统性肥大细胞增多症是一种预后很差的罕见血液肿瘤,目前治疗方案也比较有限。
米哚妥林是一种口服的多激酶抑制剂胶囊,含有25mg剂量的米哚妥林。米哚妥林要口服,食物同服,AML推荐用量50mg,2次/日;ASM及其伴随疾病推荐剂量100mg,2次/日。患者服用后,该药物可抑制包括Flt3在内的多种调控细胞生长的关键激酶,进而干扰患者体内癌细胞生长与增殖。
FDA的这项批准决定是基于一项研究数据,该研究评估了米哚妥林对晚期SM的治疗。在这项研究中,在接受或未接受先前治疗的患者中,米哚妥林治疗产生了包括完全缓解在内的持久临床反应。试验数据显示,米哚妥林组患者的总体响应率为60%,其中45%的患者出现了至少一个肥大相关性器官损害的完全消退。米哚妥林组患者的中位总生存期为28.7个月,中位无进展生存期为14.1个月。安全性方面,56%米哚妥林组的患者因药物毒性而减小了剂量,但这些患者中32%可再次将剂量增加至试验开始时的水平。米哚妥林最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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