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凡德他尼是一种激酶抑制剂。它抑制酪氨酸激酶,包括表皮生长因子受体(EGFR)、血管内皮生长因子(VEGF),在转染过程中重排(RET)、蛋白酪氨酸激酶6(BRK)、TIE2、EPH激酶受体和SRC激酶受体,选择性阻断细胞内信号传导,血管生成和细胞增殖。
2005年被FDA授予甲状腺髓样癌的孤儿药称号,2011.04月被FDA正式批准用于治疗无法切除(不可手术)的局部晚期或转移性疾病的有症状或进行性甲状腺髓样癌。是首个获得FDA批准专门用于治疗晚期甲状腺髓样癌的药物。
在一、二线治疗中,对晚期甲状腺髓样癌(MTC)患者,使用凡德他尼(Vandetanib)持续有益。可预测到持久疗效,包括在更小年龄诊断出癌症和治疗无进展患者。这项研究涉及76名接受凡德他尼治疗的MTC患者,其中9人因缺乏形态学数据而被排除在疗效分析外。通过标志物和影像学评估疗效。
持续治疗时间中位数为17.6个月,无治疗进展生存中位数为22.7个月(95%置信区间[CI],13.9-37.3)。21名(27.6%)患者接受了多于48个月的凡德他尼治疗,被归类为药物长期使用者,治疗期中位数为68.1个月(区间为49.1-130.6)。在长期使用者中,客观响应率为85.7%。最佳响应时间的中位数为27.8个月(区间,11.6.1-110),响应持续时间的中位数为70.4个月(95%CI,49.5-102.8):PFS中位数为73.2个月(95%CI,53.1-105.6)。反应持续时间与诊断时的患者年龄呈负相关(p=0.03),且在治疗开始前未确认肿瘤进展的患者中显著更长(p=0.007)。经过48个月的凡德他尼治疗,两位患者出现肾衰竭。其他记录下的事件有心力衰竭、胆囊炎、急性胰腺炎、后脑病和皮肤癌。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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