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几十年来,医生和科学家们已经知道,一种名为KRAS的基因的有害突变是数十万人罹患癌症的根本原因。但迄今为止,还没有有效的治疗方法来对抗突变KRAS蛋白的致癌作用。2021年5月28日,美国食品和药物管理局(FDA)加速批准了第一种KRAS阻断药物索托拉西布(Lumakras)。这项批准“非常令人兴奋,毫无疑问。这是整个领域的重大突破。
根据新的批准,索托拉西布可用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)患者,已在体内扩散到附近(局部晚期)或远处(转移)。患者必须之前接受过至少一种其他系统性癌症治疗,如化疗,并且其肿瘤中存在一种特殊的KRAS突变,称为G12C.
新的批准是基于一项研究的初步结果,该研究包括124名先前接受过其他治疗的KRASG12C突变NSCLC患者。在名为CodeBreaK100的临床试验中,索托拉西布缩小了36%参与者的肿瘤。这些肿瘤反应平均持续10个月。相比之下,标准的治疗方法可以缩小不到20%的NSCLC患者在先前治疗后复发的肿瘤,并且这些效果通常是短暂的。在124例可评估的非小细胞肺癌患者中,4人肿瘤完全消失,42人肿瘤部分缩小。另有54人病情稳定。
在CodeBreaK100试验中的非小细胞肺癌患者中,70%经历了与治疗相关的副作用,最常见的是腹泻、肌肉或骨骼疼痛和恶心。虽然大多数副作用是轻微的,有25人(20%)经历较为严重的副作用。
NCI RAS计划的科学顾问Frank McCormick博士说。多年来,KRAS被认为是“不可抵抗”的目标。但对这种蛋白质生物学的更好理解,再加上新技术,使得曾经看似不可能的KRAS抑制剂目标成为现实。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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