治疗甲状腺眼病药物替哌扎的临床研究基础

Horizon Therapeutics公司近日在美国眼科学会年会（AAO 2021）上公布了单抗药物Tepezza（teprotumumab）治疗甲状腺眼病（TED）的一项真实世界研究依从性分析结果。Tepezza是美国FDA批准的第一种也是唯一一种治疗TED的药物，于2020年1月获批上市，该药是一种全人单克隆抗体（mAb）和胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）靶向制剂。TED是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病，与突眼（眼球膨出）、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相关。TED开始于急性（活动）期，在该期间，炎症体征和症状，如眼睛疼痛、肿胀、突眼（眼球膨出）和复视，随着时间的推移而进展。随后，疾病进入慢性（非活动）期，炎症不再存在或明显减轻，但显著的体征和症状可能仍然存在。

　　会上公布的真实世界研究依从性分析结果显示：在医生开具处方Tepezza治疗TED的患者中，超过90%（n=995）持续治疗且完成了全部8次输液，表明在临床实践中患者对Tepezza具有非常高的依从性。该评估了1101名TED患者（71%为女性，平均年龄58岁），他们在2020年7月前开始接受Tepezza治疗。非依从性很低，约为1%（n=15）。只有8%（n=84）的患者报告因不良事件（AE）而停药。在因AE停药的患者中，报告的最常见不良事件与Tepezza临床试验中的观察结果一致。

　　该研究的调查人员表示：“在考虑治疗方案时，关键是要平衡预期疗效与潜在的不良事件或其他可能阻碍坚持治疗的因素。这项真实世界依从性分析结果显示了TED患者坚持完成Tepezza治疗的高依从性和决心，这将使医生对这种毁灭性疾病的医疗管理更有信心。”

　　甲状腺眼病（TED）是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病，活动性疾病窗口有限，在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病（Grave’s disease,甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种独特的疾病，由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应，造成长期的、不可逆转的损害。

　　活动性TED持续长达3年，其特征是眼后炎症和组织扩张。随着TED的进展，它会造成严重的损害，包括眼睛突出（眼球突出）、斜视（眼球错位）、复视（两个视觉），并且在某些情况下会导致失明。在以前，患者必须经历活动性TED,直至疾病变得不活跃（这通常会留下永久性和视力受损的后果），然后才能进行复杂而昂贵的手术，但手术可能永远无法恢复视力或外观。TED患者经常经历长期的功能、心理和经济负担，包括不能工作和从事日常生活活动。

　　Tepezza的活性药物成分teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开发用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的治疗，该病通常与格雷夫病（Grave’s disease,甲状腺机能亢进）相关。OPTIC研究中，接受teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少，而这之前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。

　　Tepezza的批准上市，为临床医生提供了第一种药物，在活动性TED期间除了治疗其他痛苦的症状之外，来减少眼球突出。目前，Tepezza也正被开发用于治疗慢性（非活动性）TED.2021年9月，Horizon公司宣布，评估Tepezza治疗慢性（非活动性）TED患者疗效和安全性的一项4期临床试验（NCT04583735）已入组了首例患者。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：TEPEZZA可用于甲状腺相关性眼病的治疗？

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