肿瘤药领域的药物经济学评价研究有哪些特别之处？怎么用？

抗癌药物的经济评价对于医保价格谈判、控制医疗费用增长、促进患者获得抗癌药物具有重要意义。据报道，2017年发达市场药品成本为2970亿美元，其中肿瘤药物占比28%，预计2018-2022年将增至41%。

抗肿瘤药物经济评价研究程序中应遵循的五项是指研究人群的话（）、干预措施（）、参比药物的选择（）、研究终点结果（）、研究() 头部组成。

那么，肿瘤药物领域的药物经济学评价研究有哪些特点呢？

药物成本效益指数

【圈点】如何选择，如何使用？

除了计算肿瘤疾病的费用外，还需要分析每个疗程的医疗费用、总治疗费用()、不同疗程费用(-)、终身费用()。

肿瘤药物疗效的评价指标较为复杂，包括多种期指标和期末指标。如总体缓解率（rate，ORR）、客观缓解率（）、完全缓解（CR）、部分缓解（PR）和无缓解（no），以及总生存期（OS）、无进展生存（-free，PFS），肿瘤转移时间（MT上的时间，TOMT），疾病进展时间（Time to，TTP），无病生存（-free，DFS），无远处转移生存（DDFS），无事件率（-免费）等。

建立肿瘤药物成本效果数据的目的是进行成本效用分析，以每QALY成本为指标，计算增量成本效益或成本效益比（ICER）。如有必要，也可采用模型法进行测量。根据不同肿瘤疾病的具体情况建立模型，其中以三态模型最为常用。

药物生存优势对比

【圈点】生存期长了怎么办？

以西妥昔单抗为例，与化疗相比，可显着提高中位生存期和中位无进展生存期，临床疗效提高2.7个月和2.3个月，可死亡风险降低 20%，疾病进展风险降低 46%。如果西妥昔单抗联合化疗，与单独化疗或贝伐单抗+化疗相比，生存期可分别延长16～17个月和6～8个月。

在使用肿瘤免疫制剂进行治疗时，经常会发现部分患者治疗后生存期较长，到后期的生存曲线中会出现较长的平台尾。这时候就需要选择最佳拟合曲线并确定PFS OS-曲线下的面积分布（区带生存曲线）通常使用,,Log-等几种参数分布计算方法，并选择最佳拟合曲线。

患者生活质量测量

【圆点】常用的秤有哪些？

癌症患者生活质量的提高也是抗癌药物评价的一个重要方面。常用的万能秤有ED-5D-3L或ED-5D-5L，可换算成效果值（）。

欧洲肿瘤研究与治疗组织有一个确定癌症患者生活质量的特殊调查表（QLQ C30），共30道题。每道题分为四个等级（1、 2、3、4分），分别代表没有、有点、有、很多。最后两个问题用于患者对自身健康状况和生活质量（QL）的自我评价)，分为 7 个等级（1-7 分），所以总分在 30 到 124 之间。

此外，欧洲还有专门针对头颈部肿瘤的35题量表（QLQ-H&N35））和肿瘤患者功能评估量表（FACT-G）。它可以用来比较不同治疗对肿瘤的影响。影响患者生活质量，比较哪些症状和功能有所改善或恶化。建立线性回归方程，得到不同变量下相应的健康效用值，进行成本效用分析。

李万、宣建伟等使用欧洲肿瘤生活质量量表对我国膀胱癌患者进行测量，结果证明膀胱癌患者的生活质量明显低于健康人。

肿瘤医学经济学文献

【圈点】有哪些信息来源？

在对抗癌药物进行经济评价之前，需要进行系统文献综述（SLR）。

可以通过数据库检索信息，例如，，/CDSR，，HTAD/DARE/。

二是收集国际或国内肿瘤学会议信息（如ESMO、AANS、SNO、EANO等）等附加信息检索；并查阅英国NICE、法国HAS、德国、加拿大、澳大利亚等不同国家卫生技术评估机构的网站。PBAC，美国和挪威的AHRQ等，搜索相关信息。

临床药理特点

[圈] 可能对抗肿瘤活性有影响

抗肿瘤药物，尤其是肿瘤免疫治疗或生物靶向治疗药物，具有明显的生化和药理特性。只有充分了解其特点，才能做好药物经济学的评价。

例如在抗肿瘤免疫药物的评价中，需要了解不同类型药物的体内半衰期（T1/2），与药物的剂量和依从性密切相关）比如PD-1的IgG抗体人源化水平，抗抗体发生率，EC50（半效浓度）；IC50（半抑制浓度）值，与PD-1的亲和力越高，抗性越强- 肿瘤活性. 不同药物的药代动力学分布，以及FcRn受体和抗原的亲和力及其在转基因小鼠中的抗肿瘤作用可用于客观比较。

功效的代际变化

[圆点] 临床疗效随着世代更新而提高

从分子靶向药物治疗的发展来看，最早应用抗血管生成机制的，如贝伐珠单抗（，）和雷莫芦单抗（）。目前已开发出EGFR-TKI抑制剂。其中，第一代是吉非替尼（易瑞沙）、厄洛替尼（、特罗凯）、埃克替尼（、凯美那），第二代是阿法替尼（）、达克替尼（），第三代是奥希替尼（）。ALK-TKI抑制剂包括第一代克唑替尼（）、第二代色瑞替尼（）和艾乐替尼（）。临床疗效往往随着世代更新而提高。

据报道，对不同代替尼药物的OS中位值对比研究发现，第一代和第二代nib药物的中位OS值一般在30个月以内，而第三代nib药物如奥士与替尼，中位OS​​值可延长至34至39个月。

不良反应

【圈点】应该包括在药物治疗费用中

评价肿瘤药物时应注意不良反应（irAE），尤其是3级和4级不良反应。一般可耐受的不良反应包括低热、轻度呕吐和腹泻。严重的不良反应包括转氨酶异常、心房颤动、低血压和细胞因子释放综合征。

在研究不良反应时，可以通过与专家的访谈，了解不同副作用的治疗费用，并将其计入药物治疗费用。如果可以得到不同损失的效用值，就可以用于成本效用分析。

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