泊马度胺能治疗多发性骨髓瘤吗？

对于难治性或复发的多发性骨髓瘤患者而言，如果其对硼替佐米或来那度胺治疗反应不佳的话，那么目前几乎不存在有效的治疗方法。泊马度胺单药治疗复发的多发性骨髓瘤的效果有限，但是当其与地塞米松联合应用时，研究者们注意存在协同效应。本研究中，西班牙萨拉曼卡大学的Jesus San Miguel等比较了在难治性或复发的多发性骨髓瘤患者中，泊马度胺联合小剂量地塞米松和大剂量地塞米松单用的治疗效果和安全性，并将其研究结果发表在Lancet Oncol在线期刊上。

　　这是一项多中心、开放式标签、随机3期临床研究，在澳大利亚、加拿大、欧洲、俄罗斯和美国的研究分中心进行。受试者的入选标准如下：已经得到确诊的难治性或复发的多发性骨髓瘤患者，既往至少发生过2次硼替佐米或来那度胺的治疗失败。

　　研究者将符合上述标准的受试者按照2:1的比例随机分为2组，一组接受的治疗方案为泊马度胺（第1至21天按照4mg/kg的剂量口服），同时联合小剂量的地塞米松（在第1、8、15和22天时以40mg/kg的剂量口服）；另一组接受大剂量地塞米松治疗（在第1-4天、第9-12天和第17-20天以40mg/kg的剂量口服），治疗一直持续到患者的疾病出现进展或出现患者不能耐受的毒性反应。

　　研究者根据患者的年龄(小于等于75岁或大于75岁)、病情（难治性或复发和难治性或对硼替佐米不能耐受）以及既往所接受的治疗（2种或2种以上）对其进行分层。本研究的主要终点事件为无进展生存期。研究者采用意向治疗分析法对研究结果进行分析。本研究有302名患者通过随机分组后接受泊马度胺联合小剂量的地塞米松治疗，另有153名患者接受大剂量地塞米松治疗。在经过了10月的中位随访之后，泊马度胺联合小剂量地塞米松组的无进展生存期为4.0月，而大剂量地塞米松组的的无进展生存期为1.9月，两组的差异具有显著统计学意义。

　　在泊马度胺联合小剂量地塞米松组和大剂量地塞米松组中最常见的3-4级血液系统不良反应事件为中性粒细胞减少（48%/16%）、贫血（33%/37%）和血小板减少（22%/26%）。3-4级的非血液系统不良反应事件在泊马度胺联合小剂量地塞米松组和大剂量地塞米松组中包括肺炎（13%/8%）、骨痛（7%/5%）和疲劳（5%/6%）。在泊马度胺联合小剂量地塞米松组中，研究者共观察到11例与治疗相关的不良反应事件导致患者死亡，而在大剂量地塞米松组中则发生7例与治疗相关的不良反应事件导致患者死亡。总结：泊马度胺联合小剂量地塞米松（口服）是难治性或复发多发性骨髓瘤患者的新治疗选择。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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