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MDS病是一种人体骨髓细胞不能正常工作的疾病。骨髓(和循环血液)中含有称为干细胞的早期造血细胞,这些细胞生长并成熟为三种类型的血细胞:保护人体免受感染的白细胞;白细胞保护人体免受感染。红细胞向组织输送氧气;有利于血液凝固。
对MDS来说,不能产生足够的正常血细胞和/或血细胞过早死亡。这种情况有时被称为白血病前期或阴燃性白血病,因为它通常会发展为急性髓细胞白血病(AML),这是一种侵袭性癌症。一些MDS患者也有其他异常,包括血细胞的遗传异常,骨髓中大量未成熟的血细胞(称为胚胎细胞),或红细胞、白细胞或血小板数量减少。与细胞特征更有利的人相比,这些人更容易更快地发展成白血病。
癌症中心的研究人员进行了一项临床试验,这是美国食品和药物管理局审查前的最后阶段。该试验中的患者被诊断为MDS,并接受地西他滨加支持治疗或仅支持治疗,然后直接比较所有患者。
这项试验包括170名MDS患者。其中,21%曾接受过治疗。患者接受地西他滨或支持治疗,包括红细胞输注、血小板输注和/或必要时刺激红细胞生长的药物。
与最佳支持治疗相比,地西他滨改善了结果:
接受地西他滨治疗的患者中有17%达到了总体抗癌反应,而接受支持治疗的患者中只有0%。
接受地西他滨治疗的患者血液学(血液)改善率为12%,而接受支持治疗的患者血液学(血液)改善率为7%。
地西他滨的常见副作用是严重的中性粒细胞减少症(低免疫细胞水平)和血小板减少症(低血小板水平)。
抗癌反应持续了10.3个月。
根据印度第一家药房的总结,地西他滨似乎有助于延缓MDS向AML的进展,提供持久的抗癌反应,并改善MDS患者的生活质量。
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