211脂质体Ⅰ抑制剂中治疗血管肉瘤有效率89%

211 (, PLD) 一种乙烯乙二醇包裹的脂质体阿霉素，其心脏毒性比普通阿霉素小。不能耐受大剂量化疗的患者可考虑使用。适用于对标准剂量阿霉素的心脏毒性敏感的患者。[5] 研究表明，脂质体阿霉素对血管肉瘤有很强的抗肿瘤作用，其治疗（卡波济肉瘤）有效率达63%，已成为A型（AIDS相关的卡波济肉瘤）。一线化疗药物。

212 吉西他滨(GEM)等研究[6]表明，吉西他滨对晚期软组织肉瘤的有效率较低，总体中位生存时间为15个月。目前吉西他滨联合多西他赛治疗平滑肌肉瘤的疗效比较肯定。一项II期临床研究报告其有效率为53%，至疾病进展的中位时间为516个月，6个月无病生存率为34%。，2年总生存率为47%[7]。

213 紫杉醇（PTX） 目前认为，除阿霉素外，紫杉醇还可作为治疗血管肉瘤的一线药物，但不适用于其他类型的软组织肉瘤。纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心 (ing) 的一项研究发现，紫杉醇治疗血管肉瘤的有效率为 89%，而仅对其他类型的软组织肉瘤有效。

为1215%，已被批准为A的二线药物[8]。

214 (,TXT) 多西他赛，也是紫杉烷，紫杉醇治疗失败后可作为患者A的选择，25mg/m2每周一次，持续8周，部分缓解率42%，中位疾病进展时间为26 个月 [9]。患者A在蒽环类药物治疗失败后改用多西他赛治疗，起效快，疗效好[10]。

215拓扑异构酶I抑制剂

拓扑异构酶I抑制剂中拓扑替康（TPT）是治疗转移性软组织肉瘤的代表性药物。目前多用于小儿恶性肿瘤，也可用于晚期或复发性肉瘤的治疗。[11]报道​​了TECC方案[拓扑替康(TPT)/m2d1～d5+依托泊苷()/m2d1～d5+卡铂(CBP)/m2d1～d5+环磷酰胺(CTX)/m2d1～d5]传统化疗效果不佳的软组织肉瘤9例。结果显示，末次化疗后8周，9例患者部分缓解，7例维持6个月，证明标准化疗难以控制，TECC方案治疗高危软组织肉瘤患者是可行的。

伊立替康 (,) 是另一种常用的拓扑异构酶 I 抑制剂。意大利软组织肉瘤委员会II期研究报道伊立替康20mg/m2 d1~d5每周1次，连续2周，4周为一个周期，至少2个周期，治疗32例复治软组织肉瘤，其中原始神经外胚层肿瘤13例，横纹肌肉瘤12例，其他软组织肉瘤5例可评价疗效，总有效率23%（完全缓解2例，部分缓解5例），其中原始神经外胚层肿瘤的有效率为38%，横纹肌肉瘤的有效率为16%，说明该方案对治疗软组织肉瘤，尤其是原始神经外胚层肿瘤有效(12)]。

216 (, TMZ) 在三项II期研究中，替莫唑胺治疗软组织肉瘤的有效率约为10%，对平滑肌肉瘤具有更高的活性。西班牙肉瘤研究组报道，25例复发的妇科平滑肌肉瘤接受替莫唑胺治疗，2例完全缓解，6例部分缓解，1例稳定。总有效率为 32%，中位总生存期为 1514 个月 [13]。

培美曲塞217()是一种多靶点抗叶酸药物，是蒽环类药物治疗失败后的又一选择。37例蒽环类药物治疗失败的成人软组织肉瘤，24例可评价疗效，1例部分缓解，4例轻度缓解，疾病控制率为46%[14]。

(, NSC, ò) 是一种从加勒比海和地中海的海鞘生物碱中提取的红色抗肿瘤药物。其抗癌活性比目前临床常用的抗癌药物高1～3个数量级。对多种恶性肿瘤具有抗肿瘤活性。2001年和2004年，欧盟EMEA和美国FDA分别批准作为治疗软组织肉瘤的孤儿药。一项研究评价一线治疗晚期软组织肉瘤35例疗效，/m2 d1（24h连续静脉滴注），21天为一个周期，总有效率1711%，1年无病分期和总生存率分别为 21。% 和 72% [15]。骨和软组织肉瘤协作组报告了一项 II 期研究的结果。104例晚期软组织肉瘤二线或三线治疗，8例部分缓解，总有效率8%，但26例患者稳定6个月以上疾病进展中位时间为105天，且6 个月无进展生存率为 29%。在本研究中，稳定性和部分缓解持续时间较长的病例具有相似的临床获益，表明部分缓解率和稳定率不同。总和可以用作预后参数之一[16]。另一项开展的II期临床研究认为，不可切除的软组织肉瘤的有效率可达20%。对平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤有较高的活性，3周方案与周方案相比，可使疾病进展风险降低27%[17]。

3分子靶向治疗

311 甲磺酸伊马替尼(,, ) 该药是恶性肿瘤分子靶向治疗最早、最成功的例子。2001年5月和2002年2月，美国FDA批准伊马替尼用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和胃肠道间质瘤（GIST）基因错位。隆突性皮肤纤维肉瘤可引起血小板源性生长因子受体β（β）基因重排，95%的患者可发生17和22t染色体易位（17；22)，在伊马替尼新辅助治疗中具有潜在活性隆突性皮肤纤维肉瘤的治疗[18]，因此美国FDA批准伊马替尼用于治疗隆突性皮肤纤维肉瘤。肉瘤协作研究联盟在2004年ASCO会议上（针对Thru，SARC）等。

肉瘤 0 (0 /2), 滑膜肉瘤 20% (4 /20), 平滑肌肉瘤病例中 1 例完全缓解 11 个月, 4 例存活无疾病进展 时间超过 1年。

它是一家制药公司开发的新型mTOR（一种丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶）抑制剂。它是一种小分子药物，可以通过抑制mTOR来抑制肿瘤生长和缩小肿瘤，同时也抑制血管平滑肌细胞的增殖和迁移。在 2005 年至 2007 年的 ASCO 会议上，他不断报告该药物在骨和软组织肉瘤治疗中的作用。2007年ASCO会议报道，第1~d5天静脉注射，每2周为一个周期，治疗骨软组织肉瘤212例，临床总获益率为29%，中位总生存期为4011 周。受益人的中位生存期 6716

周 [20]。2007年4月20日，它被美国FDA指定为治疗骨和软组织肉瘤的快速通道产品。

313 (,) 是全球首个获批的抗血管内皮生长因子（VEGF）单克隆抗体，可结合并中和VEGF的活性，阻断其活化，产生抗肿瘤作用。[21] 报道，17 例转移性软组织肉瘤患者先用阿霉素 75mg/m2 治疗，再用贝伐珠单抗 15mg/kg 治疗，每 3 周一次，2 例（12%）达到部分缓解，11 例（65%）稳定的。

314 (, ) 在 2008 年 ASCO 会议上，Maki 等人。[22]报道其在软组织治疗中的作用，其中血管肉瘤37例，CR 1例，PR 4例，RR 14%，血管内皮瘤3例，无有效病例；平滑肌肉瘤37例，PR 2例，RR 6%。

舒尼替尼苹果酸 315 (,) 是一种多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂。2006年1月，美国FDA批准伊马替尼作为晚期肾透明细胞癌的一线用药和胃肠道间质瘤（GIST）伊马替尼治疗失败后的二线用药。在 2008 年的 ASCO 会议上，Proc 等人。报道其治疗 2 名广泛转移性水疱肉瘤患者在短期内实现了部分缓解。[23]报道舒尼替尼治疗转移性不可切除非GIST软组织肉瘤的作用，舒尼替尼50mg/d，连续服用4周，休息2周，6周为1个周期，治疗平滑肌肉瘤12例，脂肪肉瘤12例，恶性纤维组织细胞瘤11例，纤维肉瘤1例，其中部分缓解1例，稳定29例，总有效率8313%。其对软组织肉瘤的治疗效果值得进一步发展。预计。

它是一种针对胰岛素样生长因子受体 1 () 的全人源化单克隆抗体。2008年ASCO会议报道了22例肉瘤患者的治疗，其中尤文氏肉瘤9例，滑膜肉瘤5例，结缔组织小圆细胞瘤3例，横纹肌肉瘤2例，纤维肉瘤2例，滑膜肉瘤1例。软骨肉瘤。疗效评价19例，其中部分缓解1例，稳定6例[24]。

4 展望

软组织肉瘤的化疗和靶向治疗领域有着广阔的发展空间。目前，我们可以选择的药物还是非常有限的。未来需要更多的新药、新方案进行开发和应用。相信随着新的细胞毒药物和分子靶向药物的不断涌现，化疗与其他治疗方法的结合，以及逆转肿瘤细胞耐药性的研究，软组织肉瘤的内科治疗和综合治疗水平的提高。肯定会是新的。改进。