鲁沙替尼用于罕见血癌的靶向治疗(鲁沙替尼治疗骨髓纤维化有效吗)

索替尼可以治疗对羟基脲耐药或耐受的成年真性红细胞增多症(PV)患者。Rutinib是欧洲委员会批准的第一个针对这些患者的靶向治疗。此外，诺华索替尼被欧盟批准用于罕见血癌的靶向治疗。血癌是由PV引起的，PV是一种罕见且无法治愈的与血细胞过度产生有关的疾病，可引起严重的心血管并发症，如血凝块、中风和心脏病发作。

大约25%的PV患者对羟基脲产生耐药性或不耐受，并被认为患有无法控制的疾病。这通常被定义为血细胞比容水平大于45%，白细胞计数和/或血小板计数增加，并可能伴有虚弱症状和/或脾脏增大。索罗替尼的获批是基于关键的III期RESPONSE临床试验的数据，该试验显示，很大比例的患者已经实现了红细胞压积控制的复合主要终点，而不是采用放血和脾脏缩小，疾病控制的关键措施是与鲁西替尼治疗相比最佳可用治疗(分别为21%、1%；p 0.0001).在这项研究中，49%接受鲁沙替尼治疗的患者PV相关症状改善超过50%，5%的患者有最佳治疗方案。

一般来说，非血液不良事件(AE)类似于PV和骨髓纤维化。在治疗的前32周，鲁沙替尼治疗组最常见的3级或4级血液病是贫血(1.8%)和血小板减少(5.5%)。最常见的非血液学AE为头晕(15.5%)、便秘(8.2%)和带状疱疹(6.4%) [2]。三种最常见的非血液学实验室异常(任何级别)是高胆固醇血症(30.0%)、丙氨酸氨基转移酶升高(22.7%)和天冬氨酸氨基转移酶升高(20.9%)，主要为1级和2级。

鲁沙替尼治疗骨髓纤维化有效吗？

Ruxolitinib(商品名Jakafi)早期被FDA批准用于治疗骨髓纤维化，也是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化的药物。Ruxolitinib是一种激酶抑制剂，适用于治疗中度或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后的骨髓纤维化和原发性血小板增多症患者。

鲁索替尼，又称鲁索替尼、鲁考替尼等。是诺华的又一重产品，当然它也是一种高价药。目前在美国市场上，Rusotinib非常贵，每年花费12万美元，普通人是无法接受的。但是，Ruxolitinib确实是第一个对这种罕见的不能治愈甚至不能杀人的骨髓纤维化疾病有很好疗效的奇迹药物。这让很多患者还是想急于在国内上市。根据与诺华达成的协议，诺华从Incyte公司获得了Russoli Tenny的Ruxolitinib的开发和商业化权利。Rusotinib Jakavi已获得全球50多个国家的批准，包括欧盟、加拿大以及亚洲、拉丁美洲和南美洲的一些国家。这包括印度。这意味着在这个被称为世界药房的国家，Russoli tinib将便宜得多。

同时，FDA还授权Jakavi(ruxolitinib，Ruxotinib)治疗急性移植物抗宿主病(GVHD的突破性药物资格(BTD))。移植物抗宿主病是一种由移植物抗宿主反应引起的免疫性疾病。是异基因造血干细胞移植的主要并发症，也是死亡的主要原因。GVHD患者最常见的受累器官是皮肤、胃肠道和肝脏。更多信息，请扫描下面的二维码

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