治疗系统性硬化症(SSc)的八款新药物推荐(治疗心脏离子通道病的药物有哪些)

系统性硬化症(SSc)，又称系统性硬皮病，是一种以局限性或弥漫性皮肤增厚和纤维化为特征的系统性自身免疫性疾病。预后取决于疾病的形式和内脏受累的程度。系统性硬化症患者的10年生存率为75%。10到20年后，不到10%的人会发展为肺动脉高压。弥漫性皮肤系统性硬化症患者的10年生存率为55%。死亡通常由肺、心脏和肾脏受累引起，癌症的风险略有增加。

2018年5月11日，国家卫健委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》，纳入系统性硬化症。通过对肾功能衰竭的有效治疗，生存率大大提高。治疗方法包括免疫抑制药物，在某些情况下还包括糖皮质激素。

治疗药物1。萘普生

萘普生是一种用于治疗疼痛的非甾体抗炎药，具有抗炎、解热作用和硬皮病的局部改变。NSAID可用于缓解疼痛症状，但不会改变病程。

2.硝苯吡啶

雷诺氏现象(间歇性手指皮肤颜色改变/肢端动脉痉挛/继发性肢端动脉痉挛)应注意保暖，可用硝苯地平或其他钙通道阻滞剂缓解。

3.波生坦

与硬皮病相关的肺动脉高压可用波生坦、西地那非和前列醇治疗。

4.甲氨蝶呤(MTX)

甲氨蝶呤(MTX)，一种抗叶酸抗肿瘤药物，是一种化疗药物和免疫系统抑制剂。甲氨蝶呤是一种免疫抑制剂，可以改善与系统性硬化症相关的皮损进展。

5.环孢菌素A(环孢菌素)

环孢素A是一种有效的免疫抑制剂。环孢素是一种用于皮肤硬化的免疫抑制剂，可改善与系统性硬化相关的皮损进展。

6、青霉胺(青霉胺)

青霉素是青霉素的代谢产物，能降解形成的胶原纤维，可用于治疗硬皮病的皮肤增厚。

7.环磷酰胺(CP，CTX)

环磷酰胺(CTX)是一种烷化剂和氮芥衍生物，用作化疗和免疫系统抑制剂。是第一个潜在的广谱抗肿瘤药物。

用作肾病综合征、肉芽肿伴血管炎、古德帕斯特综合征、多发性硬化和器官移植后等的免疫抑制剂。活动性肺泡炎合并硬皮病通常用环磷酰胺冲击治疗。

8.Nintedanib

2019年9月6日，美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准尼达替尼用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)患者的肺功能下降速度。

上述药物在临床上应根据硬皮病的相关症状进行治疗。医学领域正在研究抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和霉酚酸(MPA)来治疗硬皮病。

治疗心脏离子通道病的药物有哪些

心肌离子通道病，有时被称为遗传性心律失常综合征，是一组罕见的遗传性疾病，由于编码心肌细胞主要离子通道亚单位的基因突变而导致离子通道功能异常。它们在不影响心脏结构的情况下影响心脏的电功能，导致患者(多为青壮年)发生恶性心律失常(VT)和心源性猝死(SCD)。

2018年5月11日，心脏离子通道病被列入国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》。根据突变离子通道的不同，可分为钠离子通道病、钾离子通道病、钙离子通道病、氯离子通道病等。

离子通道疾病的临床类型包括：

先天性长QT间期综合征(LQTS)

LQTS是最常见和最容易理解的渠道疾病类型。在大多数情况下，调节钾离子从细胞内部向细胞外部运动的两个钾通道都会受到影响。在少数LQTS病患者中，调节钠离子从细胞外流向细胞内的钠通道受到影响。治疗期间避免低钾血症很重要。LQTS最常用的药物是受体阻滞剂。

短Q-T间期综合征(SQTS)极为罕见

布鲁加达综合征(BrS)

BrS与受LQTS影响的同一个钠通道的突变有关，但它似乎只占每五个人中的一个。钠通道异常是因为钠离子进入细胞的运动受到限制。这导致心电图出现特异性改变，但心脏结构没有异常。其他基因被描述为参与了布鲁加达综合征，该综合征产生钙和钾通道以及与钠通道相互作用的蛋白质。然而，它们仅在少数载体中被检测到。布鲁加达综合征患者应使用降温药物治疗所有发烧，如扑热息痛或布洛芬。对于心脏骤停或停电的人来说，安装ICD是标准做法，因为这是一种非常成功的保护形式。奎尼丁已用于一些严重疾病患者和ICD，但其确切效果仍在调查中。

儿茶酚胺敏感性多态室性心动过速(CPVT)

CPVT主要与两个基因有关，这两个基因可以在细胞中发现蛋白质——人Lanine受体(钙通道)和钙结合蛋白(一种与钙通道相互作用的蛋白质)。这些调节钙离子向细胞其余部分的释放。如果这些不能正常工作，细胞内的钙含量就会变得过高，导致心律失常。一些CPVT患者完全没有症状。

医生会建议你服用受体阻滞剂，限制运动量，避免服用刺激心脏的药物。这种结合可以大大改善CPVT患者的前景。然而，三分之一的人患有这种疾病，可能有必要安装ICD，尤其是如果他们在服用受体阻滞剂时停电。偶尔，一些患者会额外服用氟卡尼，以帮助减少心律失常的数量。

特发性心室颤动(无布鲁加达心电图改变)

特发性心室颤动(IVF)描述了一组导致危及生命和快速节律紊乱的疾病，没有上述心脏疾病的任何迹象。在其中一些患者中，我们看到了他们的心电图变化，称为早期复极。这被称为早期复极综合征，在少数病例中发现了钾和钙通道基因的突变。然而，在许多健康人的心电图上可以看到早期复极。因此，这种疾病的诊断和治疗仍不清楚，但心脏骤停的患者需要ICD。

进行性心脏传导缺陷(PCCD)(也称为Lev-Lenegre综合征)等

PCCD要求安装起搏器以防止危险的心动过缓和服用抗心律失常药物。有些人可能需要安装ICD而不是起搏器。光靠药物是没用的。

离子通道疾病需要通过基因检测来诊断，而植入式心律转复除颤器(ICD)、药物治疗或手术治疗可以缓解症状。使用基因型特异性药物治疗，需要彻底了解心脏离子通道疾病心律失常的分子细胞基础和特异性药物特征。

药物治疗[1]-受体拮抗剂-受体阻滞剂(法语：bta-bloquants；中文：受体阻滞剂)，又称受体阻滞剂、受体阻滞剂和受体拮抗剂，是一种用于治疗心律失常、预防心脏病发作后继发心脏病发作(二级预防)以及在某些情况下治疗高血压的药物。

受体阻滞剂可以阻止肾上腺素和相关天然化学物质在体内发挥作用，使心脏泵工作更努力、更快。它们在最常见的LQTS有效，因为它们可以减少症状和心脏骤停的风险。然而，它们对钠通道形式的LQTS病患者效果较差。药物治疗的其他近期趋势似乎很有希望，但其长期益处仍不清楚。这些包括使用抗心律失常药物。这些药物可以预防心律失常。

1、普萘洛尔(心得安)

心得安又名纳络丙醇胺，用于治疗各种原因引起的心律失常，如房性和室性早搏(效果良好)、窦性和室上性心动过速、心房颤动等。但室性心动过速应慎用。锑中毒引起的心律失常可在其他药物无效时尝试。此外，还可用于心绞痛、高血压、嗜铬细胞瘤(术前准备)等。治疗心绞痛时，常与硝酸酯类合用。能提高疗效，抵消不良反应。对高血压有一定疗效，不易引起直立性低血压。

2.阿替洛尔

又称氨酰-普萘洛尔，是一种选择性肾上腺素受体阻滞剂，用于治疗各种原因引起的中、轻度高血压。它是心脏的选择性肾上腺素受体阻滞剂，没有膜稳定和内源性拟交感神经活性。一般用于窦性心动过速、早搏，也可用于高血压、心绞痛、青光眼。怀孕期间不建议。

3、美托洛尔（Metoprolol succinate）

琥珀酸美托洛尔是一种选择性β1受体阻滞剂，其对心脏β1受体产生作用所需剂量低于其对外周血管和支气管上的β2受体产生作用所需剂量是治疗高血压、冠心病、慢性心力衰竭和心律失常的常用药物之一。

[二]其他药物

4、氟卡尼 (Flecainide)

也叫氟卡胺，主要用于治疗严重心率失常的抗心律不齐药，它减少心脏神经的敏感性，因而帮助心脏更规律跳动。它适用于室上性心动过速，房室结或房室折返心动过速，心房颤动，儿童顽固性交界性心动过速及伴有应激综合征者。对其他抗心律失常药无效的病例，氟卡尼常有效。有报告说这种药存在一定副作用。虽然其中一些副作用能在一段时间后自己消失，但也有一些不仅严重，而且有潜在致命风险。氟卡尼的最常见无威胁副作用包括视力困难、便秘、腹痛、疲劳、失去食欲和虚弱等。严重副作用包括癫痫、心脏病发作、腿脚肿胀、胸痛、甚至死亡。

5、奎尼丁(Quinidine)

心脏病用药，口服，主要适用于心房颤动或心房扑动经电转复后的维持治疗。对房性早搏、阵发性室上性心动过速、预激综合征伴室上性心律失常、室性早搏、室性心动过速有效，并有转复心房颤动或心房扑动的作用，但由于不良反应较多，在中国目前较少使用。肌注及静注已不再使用。

另外，补充相应的离子或者使用相应的药物也是心脏离子通道病有效的辅助治疗方法，根据病情有钠通道阻断药，钾补充剂和钾通道开放剂，钙离子拮抗剂等等可能选用的类别。