奥卡立瓦的第一个适应症是什么(奥卡立瓦对肝脏疾病有什么作用)

奥卡立瓦是近20年来美国食品和药物管理局批准的第一种治疗原发性胆管炎(PBC)的药物。尽管PBC是去氧胆酸的第一个适应症，但一些分析师表示，去氧胆酸在未来将继续被批准用于其他适应症，包括脂肪肝。胆酸是FXR受体的激动剂，通过抑制细胞色素7A1的基因表达来抑制胆酸的合成。

FXR是一种在肝脏和小肠中表达的核受体，是胆汁酸、炎症、纤维化和代谢途径中的关键调节因子。原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的肝脏疾病，主要由胆管(其功能是将胆汁运输出肝脏)的自身免疫破坏引起，导致胆汁淤积。在美国，原发性胆管炎是女性肝移植的主要原因。

在奥伯胆酸之前，美国食品和药物管理局批准的唯一治疗PBC的药物是熊去氧胆酸(UDCA)(美国食品和药物管理局于1997年批准其上市)。熊去氧胆酸国内市场份额前四名分别是：德国福克(Youfors)、意大利贝迪制药厂(Tauroth)、韩国熊(Wulusa)、四川柯睿等。2015年，熊去氧胆酸国内总销售额约为8.5亿。2015年，优素福在中国的销售额达到6.6亿人民币。

奥卡立瓦对肝脏疾病有什么作用？

2016年期间，美国生物制药公司开发了——Ocaliva，这是一种治疗肝病的新药，已被FDA加速批准。它与熊去氧胆酸(UDCA)联合用于对UDCA无反应的原发性胆汁性胆管炎(以前称为原发性胆汁性肝硬化(PBC))成年患者，或作为对UDCA不耐受的原发性胆汁性胆管炎成年患者的单药治疗。到目前为止，奥卡立瓦是唯一被批准用于治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)的药物。FDA的批准并不奇怪，因为在今年4月初，FDA专家委员会一致支持批准Ocaliva，结果是1733.36万。此前，美国食品和药物管理局还授予奥卡立瓦优先审查资格。

这一批准使奥卡立瓦成为过去20年中第一个为PBC批准的新药。拦截计划在未来7-10天内将其产品推向市场。业内人士对奥卡立瓦的商业前景非常乐观。尽管PBC是奥卡立瓦批准的第一个适应症，但一些分析师表示，奥卡立瓦未来将继续被批准用于其他适应症，包括脂肪肝，这可能会打开一个价值数十亿美元的更大市场。此前，业内知名研究机构EvaluatePharma发布报告预测，2020年奥卡立瓦的销售额将高达30亿美元。

Ocaliva (OCA)是Intercept开发的创新药物，是法呢基X受体(FXR)的激动剂，是人胆汁酸的模拟物，目前正在开发用于治疗原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎和其他肝病和肠道疾病。FXR是一种在肝脏和小肠中表达的核受体，是胆汁酸、炎症、纤维化和代谢途径中的关键调节因子。

原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的肝脏疾病，主要由胆管(其功能是将胆汁运输出肝脏)的自身免疫破坏引起，导致胆汁淤积。该病以女性疾病为主，40岁以上女性发病率约为千分之一。在美国，原发性胆管炎是女性肝移植的主要原因。在欧洲，这种疾病约占胆汁淤积引起的肝移植病例的一半，约占所有肝移植病例的6%。