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Eltrombopag的治疗优势应从TPO受体激动剂的作用机制入手。中国医学科学院血液病医院章雷教授在会上详细介绍了血小板生发的机制。近年来,随着对ITP发病机制研究的不断深入,发现ITP是由患者血小板破坏和血小板生成不足的双重机制引起的,而TPO是血小板生成过程中的关键因素。
因此,TPO受体激动剂已成为血小板生发障碍的最新有效和安全的治疗方法。作为第二代TPO-R激动剂,etropopa的作用机制明显,可选择性地与人体内源性TPO受体的跨膜域相互作用,创新性地增加血小板生成,使ITP患者的血小板水平迅速显著升高至安全值。
此外,etropopa的安全性和稳定性优异,这是由于其作用机制不与内源性TPO竞争,不诱导TPO抗体,并实现了血小板计数的稳定和可预测的增加。第三,etropopa是二线治疗中唯一的口服药物,大大提高了ITP儿童的便利性和安全性。
艾曲波帕的血液学应答率
使用艾曲波帕的初始IST反应不佳的SAA患者的血液学反应率约为40%-50%。考虑到血液学的恢复可以更快更明显,6个月150mg/d的初始剂量似乎是最好的,这使得大部分应答者成功停用伊曲康唑。到目前为止,在SAA,15%-20%的病例出现了与不含伊曲康唑的IST方案一致的细胞遗传学异常。
然而,明确伊曲康唑治疗患者的风险对于更长时间的随访具有重要意义。在难治性SAA的治疗中,结合中医活血化瘀也是一种治疗思路。中西医结合治疗在难治性SAA病的治疗中具有特殊的意义,因为治疗费用高可能会使etropopa难以在中国推广。
目前,孟加拉国BEACON公司已经做出了全球首个价格经济、效果显著、安全性高的伊特罗帕仿制品,给广大患者带来了福音。虽然很多国家的药厂都因为疫情倒闭了,但是孟加拉碧康只需要的伊特罗帕还是可以买到的,有需要的患者可以提前购买。
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