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研究表明,在新诊断和复发/难治性急性髓系白血病中,威尼托克拉(Vitox)和低甲基化药物(HMA)的组合显示出令人鼓舞的活性。即使在虚弱的患者中,该联合方案也具有良好的耐受性,并且治疗相关死亡率(TRM)较低。此外,在各种高危遗传性白血病中也观察到了威图克/HMA活性。
共有32名接受威尼托克拉/HMA治疗的TP53m急性髓系白血病成年患者被纳入研究。16例(52%)患者为R/R急性髓系白血病,15例(48%)患者为新诊断急性髓系白血病。大多数患者有复杂的细胞遗传学(n=24,77%)。TP53m的中位变异等位基因频率(VAF)为56%(范围3%-95%)。
九名患者(29%)的TP53突变超过两个。19名患者(61%)有额外的体细胞突变。大多数患者(90%)使用的HMA是地西他滨,5天方案的应用比10天方案更常见(52%对39%)。
维内托克单药治疗效果如何?
牡荆单药治疗效果如何?Vinetok是B细胞淋巴瘤2(BCL-2)的选择性抑制剂,已成为多种血液系统恶性肿瘤的治疗药物。当剂量受限的血小板减少症阻碍了选择性差的纳维托克拉的发展时,维内托克被设计用于保存血小板,最近被食品药品监督管理局批准用于治疗17p缺乏的复发性慢性淋巴细胞白血病。
Vitox是专门为解决这一问题而设计的BCL-2选择性抑制剂,CLL概念的初步证明引人注目。3名接受Vinetok单药治疗的患者中,有2名患者在8小时内显著降低了循环肿瘤的负担,在24小时内显著降低了明显的淋巴结病,并表现出实验室肿瘤溶解综合征的迹象——明显的生物活性迹象。虽然这项研究中的大多数患者以前接受过各种治疗,但维纳托克被证明在测试的所有剂量水平(每天150-1200毫克)下都是有效的。
在接受维那托克治疗的116名患者中,79%达到客观缓解,20%达到完全缓解。作为一项探索性目标,在23名完全缓解的患者中,有17名患者进行了最小残留疾病(MRD)评估,MRD结果为阴性(6名患者(35%)。在400毫克的剂量水平下,15个月无进展生存期(PFS)估计为69%。肿瘤溶解综合征是最重要的安全隐患。在初始剂量增加研究队列中,56名患者中有3名出现临床TLS(包括1例与TLS相关的死亡)。
其他报道的副作用包括轻度腹泻、上呼吸道感染、恶心和3/4级中性粒细胞减少症。在一项2期开放标签、多中心研究中,维那托克单药疗法证明复发/难治性del(17p)CLL患者是活跃的。总体而言,参与试验的107名患者中有85名(79%)获得了客观缓解。最常见的3/4级不良事件为中性粒细胞减少(40%)、感染(20%)、贫血(18%)和血小板减少(15%)。以上是对venitke单药治疗效果的介绍,以及venitke治疗哪些疾病。微信扫描下面的二维码了解更多信息:
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