迪法扎科特的价格是多少(迪法扎科特在中国上市了吗)

时间：2021.11.23作者： 浏览次数：321

目前，两种治疗Duchenne型肌营养不良症的新药已获批上市，一种是针对外显子51跳跃的eteplirsen，另一种是皮质类固醇Emflaza(defrazacort)。epta公司的Eteplirsen于2016年9月获批，PTC公司的Emflaza (deflazacort)于2017年2月获批。

这两种新药上市以来，已经被很多DMD患者使用。其中，外显子51跳跃的患者约占所有DMD患者的13%。emflaza(defrazacort)用于治疗5岁以上进行性肌营养不良(DMD)患者，无论突变类型如何。

按价格计算，eteplirsen在美国第51号外显子跳跃的年度治疗费用为每年89.2万美元。Emflaza的供应价格为每年62，900美元，约合人民币430，400元。这里提到的美国定价在其他地区会有所不同，这主要是基于实际售价。

迪法扎科特在中国上市了吗？

2017年，去氟扎科特被批准用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。去氮杂科尔特是皮质类固醇的前药，通过糖皮质激素发挥抗炎和免疫抑制作用。其在DMD治疗中的作用机制尚不清楚。对196例5 ~ 15岁的糖尿病患者进行的临床研究表明，去氮皮质激素是有效的。第12周，与安慰剂组相比，去氟扎科特治疗组患者的肌肉力量有所改善，并保持在第52周。

去氟扎皮质激素不是新药，而是一种类似强的松的激素类药物。十几年前在美国以外的很多国家上市，比如英国、西班牙、巴西、印度、孟加拉国。在此之前，美国许多医生和患者通过从国外购买药物或在网站上购买药物来使用去氟扎科特。因此，即使对美国患者来说，也没有真正的新药。

FDA对去氟扎考的批准可视为官方批准，这进一步巩固了口服激素治疗在DMD治疗中的基石作用。从临床试验数据分析，去氟扎皮质激素在体重增加方面的副作用小于泼尼松，但在药物性白内障方面的副作用大于泼尼松。另外，去氟扎科特在国内没有上市，价格也比强的松高很多。