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甲状腺髓样癌是一种恶性程度较高的甲状腺癌。目前治疗手段非常有限,只能选择手术,手术并不能完全解决问题。令人鼓舞的是,国产抗癌药物恩诺替尼已在甲状腺髓样癌中得到探索,打破了西方国家在这一领域对中国的限制。首先,恩诺替尼治疗甲状腺髓样癌的临床试验,让不能手术的晚期难治性疾病患者有了更多的期待。
其次,临床上可以综合考虑相关研究结果,有针对性地选择治疗方案,让患者避免无效治疗。未来结合生物标志物的探索,希望郑达天晴公司能够研发出更多更好的药物,临床医生能够内外兼修,造福患者。2019年,ASCO年会以海报讨论的形式报道了恩诺替尼治疗晚期MTC的双盲、安慰剂对照临床试验。
结果显示,与安慰剂相比,恩诺替尼显著延长了PFS,客观缓解率(ORR)也达到了48.39%。安全性分析显示,恩诺替尼的安全性和耐受性良好,试验中不良事件和严重不良事件的发生率与安慰剂组无显著差异。血液毒性、出血、QT间期延长等不良事件。具有较大的临床影响,发病率低,程度轻,停药率低。总的来说,恩诺替尼治疗晚期MTC的临床试验结果非常令人兴奋。
安罗替尼治疗软组织肉瘤安全
无论是化疗还是靶向治疗,软组织肉瘤(STS)的起点均晚于大多数肿瘤,说明其亚型复杂,治疗难度大,预后差。2019年6月,恩诺替尼成为国家美国食品药品监督管理局批准的首个晚期STS分子靶向药物,标志着我国STS正式进入靶向治疗时代,为这类罕见肿瘤患者带来了新的希望。共有75名患者被纳入研究,包括42名男性和33名女性。主要组织学亚型包括纤维肉瘤(n=11)、平滑肌肉瘤(n=10)和脂肪肉瘤(n=10)。
结果显示,所有亚型STS患者的客观缓解率(ORR)和疾病控制率(DCR)分别为13.3%和65.3%,中位无进展生存期(PFS)为5.96个月。在这些数据中,DCR给人的印象尤其深刻,这表明恩诺替尼可以很好地控制疾病,而稳定的病灶意味着可能有后续治疗的机会。此外,ORR可能与年龄、病理类型、FNCLCC分级和一线治疗有关。最常见的不良反应为高血压、乏力和手足综合征。
众所周知,恩诺替尼是国内首个获准在STS领域上市的靶向药物,至今仍具有划时代的意义。值得一提的是,恩诺替尼最大的特点就是安全性好。与化疗带来的恶心、呕吐、脱发等副作用不同,大部分患者都能很好地耐受,因此生活质量大大提高,治疗期间仍能维持正常的工作和生活。
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