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从没有丙肝疫苗到12周治愈,丙肝的神奇药物是如何诞生的?2013年,索福韦的出现无疑给很多丙肝患者带来了好消息,在美国,丙肝的死亡人数一度超过了艾滋病,用药12周(每天1片索福韦等联合用药)就能实现丙肝的治愈,不用疫苗和特效药就能从根本上解决这一长期疾病。
由于部分丙肝患者可进一步发展为肝硬化和肝癌,因此sofebuvir在一定程度上也可视为肝癌的预防药物。目前,全球有1亿多丙肝患者,中国也有1000多万患者。2016年,世界卫生组织宣布将在15年内(到2030年)从根本上消除病毒性肝病,Sofebwe肯定会为此做出重要贡献。尽管sofebuvir被许多患者称赞为治疗丙型肝炎的神奇药物,但高昂的费用仍然让许多丙型肝炎患者望而却步。
在美国,用sofebuvir治疗12周的费用高达8.4万美元,这对于很多家庭来说是无法接受的价格。幸运的是,仿制药在印度的售价仅为800至1000美元(一个治疗周期),这给发展中国家的许多丙肝患者带来了希望。目前各方都在积极努力,让尽可能多的丙肝患者负担得起索福韦的价格,让这种神奇的药物为人类带来最大的利益。
环氧/帕博西尼的临床应用如何?
目前国内正在进行PALOMA-4的研究,那么帕博西尼对亚洲人的疗效和安全性会有差异吗?临床应用前景如何?中国正在进行的PALOMA-4的临床研究由许教授领导。虽然是双盲研究设计,但临床上观察到一些白细胞减少的患者。我们应该为这些病人做些什么?
如果患者口服一周后出现3度白细胞减少(2000白细胞/mm3),是选择减少剂量、停止治疗,还是使用一些口服生白药或G-CSF?国内专家应对这种不良反应的经验还有些不足。因此,帕博西尼在中国的临床应用前景如前所述。由于帕博西尼在国外相对昂贵,未来在国内上市后,可以为那些AI治疗失败的患者提供更有效的联合治疗选择。
ParBosini是一种特异性结合CDK4/6靶点的抑制剂。目前研究结果证实,与单纯内分泌治疗对照组相比,来曲唑或氟维司群联合一线和二线治疗可显著延长HR /HER2-MBC的PFS。无论患者ESR1的突变状态如何,服用帕博西尼都取得了很好的疗效。因此,预测帕博西尼疗效的生物标志物还需要进一步探索。
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