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急性髓系白血病是一种高度异质性的常见血液肿瘤。联合化疗和移植(Allo-HSCT)作为AML的标准疗法，可治愈35-40%的年轻患者(60岁)和5-15%的老年患者，而仅有16.6%(年轻)和2.4%(老年)AML患者可通过单独化疗获得长期生存。
近10年来，随着对AML分子科学的深入了解，巨大的临床需求推动了新药研发的快速发展。2021年4月28日，FDA批准米多司他林用于治疗初始FLT-3突变的成人AML患者，这是自2000年以来美国批准上市的首个AML新药。
之后，Enasidenib(2017/8/1)、CPX-351(2017/8/3)、gemtuzumazogamicin(2017/9/1)和ivsidenib(2018/7/20)相继获批，Quizartinib第三期研究也取得成功。对于特定的AML人群，创新药物的出现提供了更多的治疗选择。
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