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黑色素瘤是一种对化疗耐药的肿瘤。大多数早期患者可以通过手术治愈,但是对于晚期黑色素瘤,在过去的几十年里几乎没有有效的方法来对抗它。直到BRAF突变的BRAF抑制剂出现。据临床统计,我国20% ~ 30%的黑色素瘤患者有BRAF突变。虽然在白种人中突变率没有50%那么高,但用BRAF抑制剂仍有可能解决中国约1/4的黑色素瘤患者。
到目前为止,已经有三种BRAF抑制剂获得了FDA的批准,包括verofini、darafenib和conafenib。其中Verofini于2021年获得NMPA批准,中国患者的客观缓解率为50% ~ 60%,疾病控制率超过95%。Verofini在BRAF突变型黑色素瘤的治疗中发挥着非常重要的作用,2021年被纳入国家医保报销范围,意味着治疗费用大幅降低,成为大多数患者可以使用的靶向药物。
此外,多项临床研究表明,BRAF抑制剂联合MEK抑制剂,如维罗非尼联合康非替尼(V C)、达拉非尼联合曲美替尼(D T)和柯纳非尼联合比美替尼(E B),也具有相当大的潜力,在黑色素瘤治疗中发挥重要作用。因此,对于晚期黑色素瘤患者,最好在治疗前确认是否有BRAF突变,如果有,还有一种治疗选择。
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