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Regorafenib是一种多激酶抑制剂，可以阻断几种促进肿瘤生长的酶。一项涉及199例胃肠道间质瘤患者的临床试验评估了雷戈拉非尼新适应症的安全性和有效性，这些患者的胃肠道间质瘤无法通过手术切除，并且在使用格列卫或索坦治疗后病情仍在进展。
在瑞戈非尼试验中，患者被随机给予瑞戈非尼或安慰剂。与此同时，所有患者还接受了最佳支持治疗，包括瑞戈拉非尼副作用和癌症症状的管理治疗。在瑞戈拉非尼试验研究中，患者应等到癌症进展或副作用不可接受时再开始使用瑞戈拉非尼或安慰剂。
结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受雷戈拉非尼治疗的患者肿瘤生长平均延迟3.9个月。在雷戈拉非尼试验中，服用安慰剂的患者在癌症进展后有机会改用雷戈拉非尼治疗。
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