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线粒体脑疾病是由基因的遗传缺陷引起的，因此无法在临床上治愈，他们只能改善症状并治疗症状。 主要目的是缓解症状，所使用的药物可分为清除氧自由基的药物，辅酶q10，维生素c和维生素e等； 减少有毒产品的药物主要包括二甲基甘氨酸； 此外，主要的代谢辅酶补充剂是肌酸，肉碱和核黄素等。 电子辅酶q10，琥珀酸酯，维生素k等通过旁路输送。
线粒体脑肌病属于遗传病，会影响能量的合成，受影响最大的部位就是骨骼肌和大脑。线粒体脑肌病的症状有轻有重。线粒体疾病可以影响全身多个系统。有些人症状比较轻，比如可以表现为轻度的震颤，偶尔发作的癫痫，眼睛可以出现轻度的双眼上抬无力。有些人可以出现轻度的听力障碍。病情的轻重和线粒体保留的功能有明显的相关性。
线粒体脑肌病从实质上讲没有特殊的治疗方法无法根治，尽管临床上有很多的治疗方法，只能从一定程度上缓解病情，并不能阻止病情的进展。常用的治疗方法包括两方面：第一就是采用一些抗氧化剂对症治疗，比如辅酶Q10、艾地苯醌、B族维生素等。第二就是对症治疗。如果有癫痫要给予抗癫痫的药物治疗，发生糖尿病要注意降糖。
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