波生坦片治什么(波生坦片治什么病)

文 | 健识局 纪佳文 冷婧

编 | 健识局 严冬雪

本文来源于《财经天下》周刊合作伙伴大健康品牌“健识局”，未经许可，严禁转载

“澳洲卖200元的药物，在中国为何一针70万元？”

近日，一款“天价药”被推上舆论的风口浪尖。故事主角是美国Biogen(渤健)公司研发生产的诺西那生钠注射液——一款治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）的药物。有网友质疑，该药在澳大利亚价格仅为41澳元（约合人民币205元），在中国却卖到人民币69.7万元。

广东一位SMA患儿母亲欧阳春兰，也向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解这款药的采购方式和定价依据，一时间引发了大量关注。

舆论质疑主要集中在以下几点：

1.凭什么澳洲只要200元，日本近乎免费，中国要近70万元？

2.定价权属于谁？药监局为什么不管管这高价？发改委为什么不管管？

3.是不是无良药企大搞垄断，无良牟利？

对此，国家药品监督管理局、国家医保局信访办相关人员、美国渤健公司相继做出回应。

澳洲只卖200元不是真的

美国卖的比中国更贵

8月6日，渤健公司发布声明，指出药品价格和患者自付费用，是两个完全不同的概念。诺西那生钠注射液在澳大利亚的政府采购支付价为11万澳元。因纳入当地的药品福利计划（PBS），患者自付费用为41澳元。

也就是说，和中国一样，诺西那生钠注射液在澳大利亚也属于“天价药”，价格高达11万澳元（约合人民币54.9万元），其中绝大部分由政府报销，患者自付41澳元（约合人民币205元）。

因此，“在澳大利亚卖41澳元一针”纯属混淆概念，将药品价格与患者自付费用混为一谈。目前在中国，这款药尚未纳入医保，由患者百分比自付，所以感到药价很高。

事实上，诺西那生钠注射液在全球不同地区定价不完全相同，共同点是：都非常昂贵，绝无网络传闻的“白菜价”甚至免费。

渤健公司是一家美国药企，即使在美国本土市场，该药单支价格也高达12.5万美元，第一年需注射6支，年治疗费用大约为75万美元，之后每年的年治疗费用大约为37.5万美元。

以单支价格来看，12.5万美元（约合人民币86.8万元）的售价比中国高出24.5%。

这么贵，

为什么不纳入医保报销？

SMA是一种罕见病，会导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。随着病情进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常，如果不进行治疗，大多数患有较严重疾病类型（SMAI型）的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

目前，全球共有三种治疗SMA的药物，除渤健的诺西那生钠注射液外，还有罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma，但后两种药物均未在国内上市。可以说，诺西那生钠结束了SMA患者在中国“无药可医”的局面。

然而，该药并不能实现“一针见效”，第一年需要注射6次，次年也需要继续注射，终身使用。现实中，高昂的治疗费用仍使得绝大多数患者家庭不得不“望药兴叹”。

事实上，由于前期投入的时间、金钱称成本都很高，因此创新药价格普遍都很贵。特别是罕见病用药市场规模更小。因此，各国政府也倾向于允许此类药品自主定价，以确保企业利益，目的是要鼓励企业研发，让患者不至于无药可医。

对一些昂贵的药物，各国政府也在致力于将此类药品纳入医保范畴。健识局获悉，截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在澳大利亚等40多个国家和地区获得了报销。

中国自从2016年以来，也通过国家谈判将大批药物纳入医保支付范畴。在年度动态调整中，肿瘤药、罕见病用药、儿童药也都是纳入重点。

可以看到，在2019年医保目录新纳入的70个药品中，就包含了7个罕见病用药——麦格司他胶囊、波生坦片、利奥西呱片、司来帕格片、马昔腾坦片、特立氟胺片，以及注射用重组人凝血因子Ⅶa。

其中，用于治疗肺动脉高压（PAH）的马昔腾坦片，经医保谈判降价加上报销一大部分，最终，该药从3万元/30片、百分百自付，降到每盒药品仅需自付800多元。

此次舆论事发后，8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受红星新闻采访时表示，该药物已被纳入医保谈判日程，国家希望和该企业谈判，将药物价格降下来，以满足SMA患者的需要。

对此，渤健公司在声明中给出了更详细的解释：在中国，由于参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品，而诺西那生钠注射液于2019年2月才在中国获批，因此未能参加2019年国家医保谈判。

蛋糕只有那么大

不可能分给所有人

很多高价进口药虽然在全球范围内收入很高，但在中国往往因为价格过高，难以打开市场。因此，降价进医保是这些”天价药“的首选。

以有”药王“之称的艾伯维公司的修美乐（阿达木单抗）为例。该药在全球每年的销售额数一数二，年销近200亿美元，然而，长期以来它在中国市场占有率只有约1%。

因此，降价进医保成为修美乐打开市场的关键。为此，早在谈判之前，该药已经在北京等多地从7600元/支降至3160元/支，降幅达60%，在国家医保谈判又再次跳水，最终降到1290元/支。

至于网上“药监局为什么不管管天价药”的质疑，显然，行内人对此也很无奈。2018年，国家卫健委等5部门发布了《第一批罕见病目录》，并表示相关药品审评审批和纳入医保等进程都在加快。

从国家药监局官方数据看，除此次涉事的诺西那生钠之外，2019年还有7款罕见病用药在中国获批上市，包括：治疗骨巨细胞瘤的地舒单抗、黏多糖贮积症IVA型的依洛硫酸酯酶、治疗多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗、治疗肌萎缩侧索硬化症的依达拉奉、多发性硬化症的芬戈莫德、法布雷病的阿加糖酶β等。

显然，作为质量监督管理部门，药监局的职责是把控药品质量关卡，负责及时引入好药，让中国患者用上好药，让罕见病患者脱离无药可医的绝境。

至于价格，则是另一个问题。毕竟，医保基金并非凭空而来，它来源于用人单位和个人职工缴纳的医疗保险金。在总盘子有限的情况下，纳入哪些药品、定价多少才可接受等等，是有关部门的重要考量。

考虑到这样的现实，很多药企都有患者援助计划，向患者捐助药物。幸运被纳入计划的患者可以免费或低价用药。

以渤健的这款70万元一支的诺西那生钠注射液为例，2019年5月31日，中国SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健捐赠，被纳入项目的患者第一年治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，中国已有80多位SMA患者在该援助项目的帮助下获得了药物治疗。

也就是说，让患者有药可医，需要政府、企业、患者个人的多方付出和努力。

今年10月，国家医保局将开展新一轮医保谈判。健识局预计，除了这次舆论的主角，前述几种罕见病用药也将在此轮谈判中迎接降价挑战。