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根据FDA公布的内容,奥卡立瓦药物联合法尼醇X受体可增加肝脏流出的胆汁流量,抑制肝脏产生胆汁酸,从而降低肝脏暴露于胆汁酸的毒性水平。与此同时,根据美国食品和药物管理局的数据,熊去氧胆酸(UDCA)是PBC的唯一治疗方法,于1997年获得美国食品和药物管理局的批准。熊去氧胆酸对超过50%的患者有效。然而,高达40%的患者ALP和总胆红素没有下降,5%至10%的患者不能耐受。
一项涉及216名PBC患者的临床试验证明了奥伯胆酸的安全性和有效性。一年后,接受奥伯胆酸治疗的PBC患者中碱性磷酸酶水平下降的人数高于安慰剂组。常见不良反应为瘙痒、乏力、腹痛不适、关节疼痛、头晕、便秘。根据美国食品和药物管理局的指示,奥卡立瓦酸不应用于完全性胆道梗阻的患者。
在临床试验中,数据显示滴定策略可以减少瘙痒的发生和严重程度(根据6个月时的临床反应,患者从5 mg开始,滴定至10 mg)。贝勒医学院内科和外科教授约翰维尔林说。“重要的是,奥卡立瓦保持了ALP的持续下降,这是治疗PBC等慢性病的关键。”PBCers主席聂力摩尔说,“PBC影响着他们人生的黄金时期。对于一些人来说,在此期间,肝移植的潜在需求一直受到持续关注。最近几十年只有一种疗法,我们都在期待这种重要的新药。”
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