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在过去的十年中,晚期肾癌的治疗取得了前所未有的进展。2005年之前,大多数远处转移的肾癌患者存活时间不到一年。肾癌(肾细胞癌)对化疗具有高度抗性。当时只批准了一种治疗方法,即大剂量白细胞介素-2,但这需要住院治疗,以应对严重的药物毒性,而且受益的患者很少。肾透明细胞癌(即以VHL基因突变为特征的肾透明细胞癌)的发现带来了新的治疗选择。
之后,监管部门批准了舒尼替尼和其他六种抗血管生成药物[帕唑帕尼()、阿西替尼、索拉非尼、贝伐单抗、卡博替尼()和洛伐替尼()]。这些药物与两种mTOR抑制剂和免疫治疗药物纳武单抗()一起构成了治疗肾癌的主流药物。2015年,三个新药获批用于治疗肾癌。通过依次应用这些靶向药物并随着肿瘤的进展进行替换,大多数患者的生存时间得到延长。不到一半的患者在治疗后会出现肿瘤缩小,但这通常是部分缓解,这意味着部分肿瘤会留在这些患者体内。
完全缓解(肿瘤完全消失)非常罕见,几乎所有的肿瘤都会在治疗的前 2 年内进展。在比较两种常见一线抗血管生成药物的 III 期试验中,帕唑帕尼和舒尼替尼的反应率分别仅为 31% 和 24%。使用这两种药物,不到 1% 的患者达到完全缓解。两年后,超过 75% 的患者出现肿瘤进展。一项 III 期试验报告说,新的免疫治疗药物纳武单抗可以在先前接受过抗血管生成药物的患者中实现长期临床反应。虽然反应率为25%,但药效持久。免疫联合治疗和免疫治疗联合抗血管生成药物的临床试验正在进行中,
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