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线粒体脑疾病目前无特效治疗方法，可以长期应用维生素E、ATP、辅酶Q10、B族维生素治疗，这些治疗可能会减轻症状，但无法根治，患者有部分有重度心脏传导阻滞，此时需考虑使用心脏起搏器治疗，线粒体脑疾病如出现临床症状，应尽早就诊，以早期诊断。
对于线粒体心肌病心脏射血降低的患者，给予强心、利尿、扩血管药物治疗。可针对病因治疗，给予多种药物综合治疗，清除氧自由基，促进能量代谢等药物，如辅酶Q10、艾地苯醌等。对于反复出现心律失常的情况，可以考虑植入ICD预防猝死。
药物治疗主要就是清除氧自由基的药物辅酶q10，维生素c维生素e等，再就是减少毒性产物的药物主要是二甲基，甘氨酸，还有就是通过旁路传递电子应用辅酶q10，琥珀酸盐，维生素k等。补充代谢辅酶主要就是硫胺素和黄素等，还有一些药物着就是L精氨酸，这种药物的话也能够起一定的治疗作用。对于这种情况的治疗目前主要是依靠支持疗法，没法从根本上来解决。
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