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骨髓增生异常综合征(MDS)的临床表现和预后非常不均匀。虽然对MDS发病机制的研究逐渐深入，但MDS的整体治疗效果和预后并不令人满意。氮杂胞苷是一种去甲基化药物，许多研究证实其在MDS治疗中具有显著的疗效和可靠的安全性。威尼托克拉(Venetoclax)是一种BCL-2抑制剂，在高危骨髓增生异常综合征(HR-MDS)的临床前研究和AML的临床研究中，已证明与低甲基化药物有协同作用。
因此，氮杂胞苷联合治疗可能是一种有前途的治疗HR-MDS的方法。本研究的目的是评估Ven氮杂胞苷治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)的安全性和初步疗效，该综合征不使用低甲基化药物(HMAs、氮杂胞苷或地西他滨)治疗。共有57名患者接受了治疗并完成了剂量增加，包括初始随机队列中的12名患者和剂量增加队列中的25名患者。
研究证实，在骨髓增生异常综合征的高危患者中，维那图拉氮胞苷联合治疗表现出可耐受的安全性和良好的疗效，其中未经治疗的MDS患者完全缓解率为39%，骨髓完全缓解率为77%。在这位高危骨髓增生异常综合征患者中，确定静脉注射的最大耐受剂量为400 mg，并且没有剂量限制毒性。
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