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我不是药神的原型来自于一种药物(伊马替尼)和一种疾病(慢性粒细胞白血病)的故事。十多年来,这种靶向药物不仅挽救了许多患者的生命,而且针对性强、疗效优、副作用少、复发率低。只要及时治疗,坚持使用,很多患者的生活质量几乎和健康人一样,这使得这种白血病在一定程度上成为了药物控制的“慢性病”。它能治疗所有的慢粒患者吗?
慢粒的发病机制是骨髓中产生大量具有肿瘤性质的粒细胞。慢性粒细胞白血病的病因尚不清楚,但认为染色体异常的发生与疾病的发生密切相关。幸运的是,科学家们发现了针对Ph染色体和BCR/ABL的高靶向治疗药物,使绝大多数患者得到了快速有效的控制,挽救了许多生命。这是一种神奇的药物——酪氨酸激酶抑制剂TKI。最经典的一线治疗慢粒的TKI是甲磺酸伊马替尼“格列卫”,它是电影中仿制药“格列宁”的原型。能使慢性病人10年生存率达到85%-90%,生活质量好。
当然,患者坚持在医生指导下定期随访,进行标准化血常规及骨髓、Ph染色体、BCR/ABL复查。治疗的最终目的是在停止靶向药物治疗后维持分子缓解,即非常深度的缓解,即患者体内几乎检测不到白血病细胞。如果疾病进展到加速期和急性期,或出现伊马替尼耐药,应尽快将药物改为第二代TKI,如尼洛替尼和达沙替尼。
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