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近年来，rellidomide已成功用于治疗炎症性疾病和癌症，也称为来那度胺。Rallidomide被FDA批准用于联合地塞米松治疗多发性骨髓瘤。作为自体造血干细胞移植后MM的维持治疗。但是，很多患者和朋友不知道的是，它也可以用于肝细胞癌。今天，我们将总结纳达利多胺在肝癌中的各种用途(HCC)。
来那度胺是一种免疫调节药物，具有多种作用机制。在体外研究中，来那度胺有三个主要作用：1)直接抗肿瘤作用2)抑制血管生成3)免疫调节。在体内，来那度胺可通过抑制骨髓基质细胞的支持、抗血管生成和抗破骨细胞以及免疫调节活性，直接或间接诱导肿瘤细胞凋亡。在分子水平上，来那度胺已被证明与泛素E3连接酶相互作用，并靶向该酶降解伊卡洛斯转录因子IKZF1和IKZF3。这种机制是意想不到的，因为它表明来那度胺的主要功能是重新定位酶的活性，而不是阻断酶的活性或信号通路，从而代表了一种新的药物作用模式。这种机制的一个更具体的含义是来那度胺的致畸和抗肿瘤特性可以分离。因此，来那度胺逐渐从血液肿瘤的应用扩展到实体瘤的治疗。让我们仔细看看这种药物在晚期肝细胞癌中的应用。
其中，rellidomide治疗MDS类型之一的5q综合征更有效。对于MDS-5q综合征，细胞遗传学缓解可以通过使用rellidomide来实现。此外，它不仅对非5q综合征的MDS患者有效，而且对低风险和中风险-1的非5q综合征输血依赖的MDS患者也有效。
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