米多君是治疗肥大细胞白血病的药物吗？

时间：2021.12.08作者： 浏览次数：372

2021年，米多替林被FDA批准作为FLT3突变阳性急性髓系白血病(AML)成人患者以及侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)成人患者的一线治疗药物。

FLT3是一种细胞表面蛋白细胞，对增加特定血细胞非常重要。与其他形式的急性髓系白血病相比，FLT3基因突变可导致急性髓系白血病病情迅速恶化，复发率较高，生存率较低。在米多君获批前的25年多时间里，急性随机白血病的治疗从未有任何突破。在这项临床试验中，米多君和化疗联合治疗的患者出现了一些最常见的严重副作用，包括：白细胞计数低、恶心、口腔溃疡或疼痛、呕吐、头痛、瘀伤、肌肉骨骼疼痛、流鼻血、医疗器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。

大约三分之一的成人急性髓系白血病(AML)患者存在FLT3基因突变。一项III期试验显示，在FLT3突变阳性的成人AML患者中，在标准诱导治疗中加入多靶点小分子FLT3抑制剂米多君可延长无事件生存期和总生存期。米多君已被食品药品监督管理局FDA批准用于这类患者，我们建议将米多君加入到标准诱导治疗中，以治疗新诊断的伴FLT3突变的成人AML患者。

美国FDA批准midodoulin用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症(SM)，这是一组以肥大细胞在各种组织中过度积聚为特征的疾病。美国食品和药物管理局是根据一项实验结果做出这一决定的，该实验表明米多杜林改善了其中2/3患者的血细胞减少和肝功能，证实了早期实验的结果。患者对米多君耐受性良好，主要不良反应为1-2级恶心/呕吐和轻度血细胞减少。我们建议在晚期SM的初始系统治疗中使用米多君。

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