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骨髓瘤纤维化简称骨髓纤维化,是一种非常罕见的疾病。目前,骨髓纤维化的原因尚不清楚。典型的临床表现为红细胞性贫血和粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞。骨髓穿刺常导致干吸,脾脏明显肿胀,不同程度的骨硬化。原发性骨髓纤维化(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增生性疾病。原发性骨髓纤维化的治疗主要是支持性治疗,包括输血。血小板增多症可以用羟基脲治疗。无需治疗即可观察到低风险和无症状患者。
2021年11月,美国美国食品药品监督管理局食品和药物管理局(FDA)批准了鲁沙替尼用于治疗骨髓纤维化患者。2021年3月10日,鲁沙替尼被中国CFDA批准用于治疗原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发骨髓纤维化(PET-MF)的中高风险患者。根据与诺华达成的协议,诺华从Incyte公司获得了Russoli Tenny的Ruxolitinib的开发和商业化权利。目前,Russoli Tini Jakavi已获得全球50多个国家的批准,包括欧盟、加拿大以及亚洲、拉丁美洲和南美洲的一些国家。这包括印度。这意味着在这个被称为世界药房的国家,Russoli tinib将便宜得多。
美国美国食品药品监督管理局(FDA)也授权Jakavi(ruxolitinib,Ruxotinib)治疗急性移植物抗宿主病(GVHD的突破性药物资格(BTD))。移植物抗宿主病是一种由移植物抗宿主反应引起的免疫性疾病。是异基因造血干细胞移植的主要并发症,也是死亡的主要原因。GVHD患者最常见的受累器官是皮肤、胃肠道和肝脏。详细信息:
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