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1. 一般疗法：注意营养，预防继发感染。2.对症治疗：贫血或出血多者可予成分输血、巨脾或脾功能亢进症状明显者可考虑切脾，但全脾切除后虽可减轻腹部负担，减轻贫血和出血倾向，改善发育状态，偶可自行缓解而痊愈，但有加速肝大及骨骼破坏的可能。故应尽量延迟手术，必要时，可考虑部分脾切除术。骨痛可用肾上腺皮质激素。3.酶疗法：国外近年来采用β-葡糖脑苷脂酶治疗本病，取得一定疗效。成人型治疗1年后一般情况好转，肝脾明显缩小，生长发育加快，血红蛋白升高，血小板亦缓慢上升，肺部受累者，肺功能亦可得到改善。骨病变如旧，但发现治疗初期有不伴尿钙增加的低血钙情况，推测骨病变好转可能需较长时间。婴儿型应用后，肝、脾可缩小，但脑症状多不能好转。4.骨髓移植：异基因骨髓移植治疗能使酶活力上升，肝、脾缩小，戈谢细胞减少，但手术危险性与疗效必须慎重衡量考虑。5.基因治疗：已试用β-葡糖脑苷脂酶的正常基因插入到自身干细胞中并进行自身移植，尚需进行继续研究。
骨癌分为原发性和继发性两种，原发性的骨癌通常称为骨肉瘤，原发性骨肉瘤又有两种，因为骨头是上皮组织，间质组织一样的这种多见小孩和青壮年，主要症状是疼痛。另一种是肿块，骨头上有肿块，周围有压痛，这种通过化疗后再局部切除再化疗，预期效果会很好。
骨癌其实就是骨恶性肿瘤，一般是指原发性骨肿瘤，此病的恶性程度较高，早期易发生血液转移，所以治疗效果不佳。一般通过正常的体检以及影像学检查就可以作出初步诊断，如x光、ct或磁共振成像等，但是具体的诊断还是取决于病理检查。治疗的方式可以选择局部切除或截肢，然后再进行放化疗和其他综合治疗。
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