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在过去的几十年里,强免疫抑制疗法(IST)对重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效长期停滞在50%-70%。然而,在2021年,它终于带来了突破。TPO受体激动剂Eltrombopag已被批准用于ist治疗不佳的SAA患者。
这一批准是基于这样一个事实,即40%-50%的难治性SAA可以用伊曲康唑单药治疗,这至少大于原发性血象恢复的有效率。随后发现,伊曲康唑联合标准IST(马ATG环孢素)治疗初诊SAA也取得了良好的效果,联合治疗的总有效率(ORR)达到90%,完全缓解率(CR)达到40%。
一系列实验室研究证实,etropopa可通过刺激造血干细胞增殖、免疫调节、诱导免疫耐受、除铁等作用,促进各科室造血恢复。目前,许多TPO受体激动剂治疗骨髓衰竭疾病的临床试验也在进行中。有关Etroppa的更多信息,
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