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咪达唑林目前被批准为多靶点激酶抑制剂,可抑制白血病细胞表达ITD和TKD突变FLT3受体信号和细胞增殖,从而阻断癌细胞的生长和增殖。该药物抑制肥大细胞中细胞增殖和组胺释放的信号,并诱导细胞凋亡。大约三分之一的成人急性髓系白血病(AML)患者存在FLT3基因突变。目前国内治疗该病的方法很多,但疗效并不是很理想。近年来,香港的医疗技术不断与国际接轨,推出了多种针对FLT3突变阳性急性髓系白血病的药物,其中新药米多君显示出突出的治疗效果。
研究人员发现,一种名为PKC412的酪氨酸激酶抑制剂可以选择性抑制激活的突变KIT基因。通过这种靶向药物治疗,参与研究的约60%的重症患者得到了明显的改善。这项发表在美国《新英格兰医学杂志》的研究表明,米多君可以抑制器质性疾病和肥大细胞的浸润性增殖,从而使患者的寿命平均延长28.7个月。但同时,药物也会产生恶心、呕吐、血象改变等副作用。Dana-Farber癌症研究所的Richard Stone博士(医学博士)领导的靶向药物临床试验已成为新诊断急性髓系白血病(AML)的首个新疗法,这是25多年来该疾病治疗的首次突破。
米多替林是一种口服药物,用于治疗患有FTL3突变的急性髓系白血病患者。这种药物可以抑制许多有助于调节许多重要细胞过程的激酶,包括FTL3,从而中断癌细胞的生长和增殖。美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准了米多替林和化疗联合治疗新诊断的FTL3突变的AML患者。这是自1990年以来第一个被批准用于治疗急性髓系白血病的新药。
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