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2021年,索拉非尼片被用于治疗不可切除的晚期肝癌,索拉非尼片的适用症状很快被美国FDA批准。然后在2021年11月,被批准在美国上市。2021年7月,索拉非尼在中国被批准用于治疗不可切除的晚期肝癌患者。2021年7月被国家正式列入医保报告药品目录乙类,医保报销60-80%。
肝细胞癌(HCC)是一种典型的富含血管的肿瘤:HCC需要持续的血管生成才能生长和代谢;HCC本身可以分泌很多血管生成因子;HCC肿瘤的血管生成与其生长、侵袭、转移、分期和预后密切相关。血管内皮生长因子在血管的生长中起着非常重要的作用。这时,抗血管生成药物索拉非尼应运而生,它主要阻断血管内皮生长因子酪氨酸激酶的受体,具有很高的特异性。索拉非尼是一种多通道、多靶点的口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI),可作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、KIT、RAF等多个靶点。因此,它可以同时抑制肿瘤生长和肿瘤血管生成,发挥抗肿瘤作用。
索拉非尼作为首个治疗晚期肝癌的靶向药物,其肝癌适应症在国内上市已近10年。最新数据显示,中国人群的OS获益已逐渐增加至10.7个月,明显高于III期注册临床亚太研究6.5个月的数据。中国医生有近十年的索拉非尼使用经验,在剂量调整和不良反应管理方面经验丰富,有助于优化患者的生存和获益。2017ASCO宣布索拉非尼仍是晚期肝癌的标准一线治疗方案,并获得9项全球指南的一致推荐。
索拉非尼是近10年来CFDA批准的首个治疗肝癌的新药。研究表明,利戈非尼和索拉非尼序贯治疗可使肝癌患者生存期突破至26个月。renfaltinib在日本被批准为一线治疗后不久,PD1治疗肝癌的临床获益数据不断增加。我们有理由相信,晚期肝癌患者有更多的选择来延长自己的生命。
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