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靶向治疗是碘难治性甲状腺癌的新疗法。目前市场上的索拉非尼片等分子靶向药物，通过作用于肿瘤细胞内信号转导通路的关键靶点，抑制肿瘤细胞生长，促进肿瘤细胞凋亡。同时作用于血管内皮细胞的生长因子受体，抑制新血管的形成，从而进一步抑制肿瘤的生长。随着对DTC发病机制的深入研究，越来越多的靶向药物被用于RAIR-DTC的临床研究，取得了良好的初步治疗效果。
目前，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准索拉非尼和利伐替尼用于治疗进行性RAIR-DTC。其中，只有索拉非尼获得了中国美国食品药品监督管理局的批准。索拉非尼是一种多靶点激酶抑制剂，主要作用于VEGFR-1/3，同时也作用于RET、RAF和PDGFR-。它的批准是基于对417名受试者的三期临床试验(决策试验)的最终结果。
研究结果表明，索拉非尼可以显著延长患者的无进展生存期(PFS)，但同时我们也注意到患者在总体生存期上无法获得明确的获益，生活质量也趋于下降。索拉非尼治疗期间的不良事件也备受关注，包括HFSR、腹泻、脱发、体重减轻、疲劳、高血压和皮疹。其中，HFSR是索拉非尼暂停(26.6%)、减量(33.8%)和永久终止(5.3%)的最常见原因。
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