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Rydapt是15年来第一个获批的治疗AML的新药。Rydapt被认为开创了恶性血液病和骨髓瘤靶向治疗的新时代。该药物由诺华公司开发,用于治疗患有FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)阳性突变的新AML患者。Redpas是许多AML靶向治疗候选药物的领导者。Redpas与FLT3配体(FL)竞争结合FLT3受体,从而阻断这一信号通路。
急性髓系白血病的新治疗需求迫在眉睫。AML是一种侵袭性癌症,主要发生于60岁以上的老年人,以肥大细胞增殖和扩散失控为特征。事实上,Redpas只能带来适度的临床益处。在一项涉及717名患者的III期临床试验中,Redpas化疗组59%的患者最终接受了造血干细胞移植,而化疗组55%;但与化疗组相比,Redpas化疗组的死亡风险降低了23%,这也是Redpas获批的关键佐证。
与对照组的3.0个月生存期相比,Redpas将生存期延长至8.2个月。目前,Redpas的作用机制尚不完全清楚。除了靶向FLT3(也称为CD135),它还作用于蛋白激酶C-a、VEGFR-2、c-KIT和血小板衍生生长因子(PDGFR)受体。如果编码这些激酶的基因发生突变,也可能导致AML。此外,在临床试验中,Redpass的治疗效果与FLT3的突变类型之间没有相关性。
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