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肝豆状核变性的临床治疗，主要是使用药物治疗。进行驱铜，包括驱铜药，阻止肠道对铜的吸收，以及促进排铜的药物，患者应该选择一种适合自己的药物进行终生服药。一些女性患者怀孕期神经系统症状进展，铜代谢没有明显变化。尽管肝豆状核变性的患者，铜代谢障碍无法彻底的治疗，但阻断铜的沉积病理过程，神经系统可得到一定程度的改善，肝功能恢复等等。可以选择的药物包括，d-青霉胺，以及锌剂，硫化钾以及三乙基四胺等等药物，此外中医治疗也有一定疗效。
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